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FDA批准MRT5201进行单次剂量递增的I/II期临床试验,用于鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症

2019-6-27 作者:Allan   来源:MedSci原创 我要评论0

鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症(OTC)属少见先天性遗传代谢的罕见病,患者尿素循环中断、血氨增高、精氨酸降低、谷氨酸酰胺及丙氨酸升高。

Translate是一家临床阶段信使RNAmRNA)治疗公司,近日宣布,美国FDA已批准MRT5201进行单次剂量递增的I/II临床试验,用于治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症。MRT5201旨在通过提供全功能OTC酶的mRNA来直接解决OTC缺乏。Translate首席执行官Ronald Renaud说:我们很高兴能够推进MRT5201在人体内进行OTC缺乏症治疗的临床试验,这对我们团队来说是一个重要的里程碑


原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1649715#axzz5s0nRyue8

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