Blood：纤溶酶原替代疗法治疗先天性纤溶酶原缺乏症的效果和安全性。
2018-01-13 MedSci MedSci原创
关键点：本研究是首个对葡萄糖纤溶酶原用于治疗先天性纤溶酶原缺乏症的临床效果进行评估的试验。葡萄糖纤溶酶原改善纤溶酶原活性的生理水平，提高临床疗效和疾病管理水平。摘要：先天性纤维蛋白溶酶原缺乏症是由纤维蛋白溶酶原编码基因PLG突变导致，是一种极罕见的疾病，表现为粘膜（如结膜、牙龈以及呼吸道和泌尿道的内表面）表面富含纤维的假膜异常累积生长。若不治疗，病变可损伤正常组织和器官功能，影响生活治疗。纤维蛋白
关键点：
本研究是首个对葡萄糖纤溶酶原用于治疗先天性纤溶酶原缺乏症的临床效果进行评估的试验。
摘要：
先天性纤维蛋白溶酶原缺乏症是由纤维蛋白溶酶原编码基因PLG突变导致，是一种极罕见的疾病，表现为粘膜（如结膜、牙龈以及呼吸道和泌尿道的内表面）表面富含纤维的假膜异常累积生长。若不治疗，病变可损伤正常组织和器官功能，影响生活治疗。纤维蛋白溶酶原替代疗法应可有效治疗先天性纤溶素缺乏的临床表现。
研究人员进行一开放性的2/3期试验，招募了15位先天性纤维蛋白溶酶原缺乏的患者，每2-4天予以静脉注射6.6mg/kg的人葡萄糖-纤溶酶原。目前，14位患者已完成至少12周的治疗。主要评估指标：纤溶酶原活性至少比基线增加10%。次要评估指标：临床治疗成功，即病损数量/面积或对功能的影响，改善≥50%。
所有患者的纤溶酶活性均较基线提高至少10%。所有患者（无论病灶是否可见）均获得临床治疗成功。治疗起效快，但治疗4周时，仅有2个病灶痊愈或改善。人葡萄糖纤溶酶原在患者（无论是成年人还是儿童）中的耐受性良好。
本研究首次为人葡萄糖纤溶酶原用于治疗先天性纤溶酶原缺乏症提供数据支持。
原始出处：
Amy D. Shapiro，et al.Plasminogen replacement therapy for the treatment of children and adults with congenital plasminogen deficiency.Blood 2018 ：blood-2017-09-806729； doi： https：//doi.org/10.1182/blood-2017-09-806729
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