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NAT CELL BIOL:干细胞治疗杜氏肌营养不良症

2017-12-19 作者:海北   来源:MedSci原创 我要评论0
Tags: 肌肉  干细胞  肌萎缩  
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已有的研究显示,人多能干细胞hPSC)可以被定向分化成骨骼肌祖细胞(SMPC)。然而,相对于人胎儿或成人的卫星细胞(骨骼肌干细胞),hPSC-SMPC的肌原性仍不清楚。

近日,来自加利福尼亚大学洛杉矶分校的研究人员观察到,与人类卫星细胞相比,通过定向分化衍生的hPSC-SMPC在体外和体内的功能都较差。使用RNA测序,研究人员发现细胞表面受体ERBB3NGFR划分了肌原细胞群,包括人胎儿发育中的PAX7阳性祖细胞和hPSC-SMPC

研究人员证明,hPSC分化来的骨骼肌是不成熟的,但在分化过程中抑制转化生长因子信号转导能够提高融合效率,超微结构的组织,和成人肌球蛋白的表达。在CRISPR-Cas9校正的人类杜氏肌营养不良症多能干细胞-SMPCs中,这种富集和成熟策略能够在肌纤维中重塑肌营养不良蛋白表达。

这项工作提供了一个人类肌肉发育的深入研究,并提供了提高hPSC-SMPCs体内肌原性潜力的候选方式。


原始出处:

Michael R. Hicks et al. ERBB3 and NGFR mark a distinct skeletal muscle progenitor cell in human development and hPSCsNature Cell Biology, 2017; DOI: 10.1038/s41556-017-0010-2


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所属期刊:NAT CELL BIOL 影响因子:19.064 期刊论坛:进入期刊论坛
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