NAT COMMUN：脊髓小脑性共济失调潜在新疗法
2018-09-08 海北 MedSci原创
最近，来自犹他大学的研究人员将Staufen1（STAU1）鉴定为ATXN2的相互作用蛋白，并且显示其在来自SCA2患者，肌萎缩侧索硬化（ALS）患者和SCA2小鼠模型的细胞中有所升高。
脊髓小脑性共济失调2型（SCA2）是由ATXN2蛋白中的聚谷氨酰胺束扩张引起的神经退行性疾病。
最近，来自犹他大学的研究人员将Staufen1（STAU1）鉴定为ATXN2的相互作用蛋白，并且显示其在来自SCA2患者，肌萎缩侧索硬化（ALS）患者和SCA2小鼠模型的细胞中有所升高。
在来自SCA2患者的人脑和SCA2小鼠模型的脑组织中，研究人员证明了STAU1在ATXN2突变体聚集体上的募集，以及STAU1升高与SCA2相关转录物丰度的失调的关联。
通过RNAi体外靶向STAU1可以恢复PCP2转录物水平，并降低突变体ATXN2水平，也使STAU1水平正常化。体内Stau1的减少改善了SCA2小鼠模型中的运动行为，使几种SCA2相关蛋白的水平标准化，并减少聚谷氨酰胺扩增的ATXN2的聚集。
这些发现提示STAU1在与ATXN2突变相关的异常RNA代谢中的功能，表明STAU1是SCA2的潜在新治疗靶标。
原始出处：
Sharan Paul et al. Staufen1 links RNA stress granules and autophagy in a model of neurodegeneration. Nature Communications, 2018; 9 (1) DOI: 10.1038/s41467-018-06041-3
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