PLoS One：达沙替尼治疗系统性硬化症相关性间质肺病的新肺成像生物标志物和皮肤基因表达子集
2017-11-14 xiangting MedSci原创
这些研究结果表明靶向组织特异性基因表达分析可以在异质性疾病如SSc中，帮助匹配患者和治疗方法。
目前系统性硬化症（SSc）没有有效的治疗方法或临床反应标记物。这项研究在酪氨酸激酶抑制剂-达沙替尼治疗SSc相关性间质肺病（SSc-ILD）的单组开放标签临床试验中评估了成像生物标志物，并进行了基因表达谱分析。
主要目标是安全性和药代动力学。次要结局包括临床评估、胸部定量高分辨CT（HRCT），血清生物标志物检测和基于皮肤活检的基因表达子集分配。临床反应被定义为修订Rodnan皮肤评分（MRSS）从基线降低>5%或>20％。在基线和第169天评估肺功能。
在接受药物治疗的31名患者中，达沙替尼的耐受性良好，平均用药9个月。6个月时没有观察到临床评估或血清生物标志物的显著变化。定量HRCT显示，65％的患者无肺纤维化进展，39％患者无ILD进展。在12名有可用基线和治疗后皮肤活检组织的受试者中，3名改善，9名为无改善。改善定位于纤维增殖性或类似正常的亚型，而9名无改善者中的7名为炎症亚型（p = 0.0455）。改善者的用力肺活量（FVC）和一氧化碳弥散能力（DLCO）稳定，而无改善者两者都下降（分别为p = 0.1289和p = 0.0195）。炎症基因表达亚组与基线HRCT评分高相关（p = 0.0556）。无改善者的肺纤维化显著增加（p = 0.0313）。
达沙替尼治疗SSc-ILD患者，安全性可接受，但临床疗效不显著。炎症基因表达亚组的患者在研究期间表现出皮肤纤维化增加、肺功能降低和肺纤维化恶化。这些研究结果表明靶向组织特异性基因表达分析可以在异质性疾病如SSc中，帮助匹配患者和治疗方法。定量HRCT有助于评估临床结局。
原始出处：
Viktor Martyanov, et al. Novel lung imaging biomarkers and skin gene expression subsetting in dasatinib treatment of systemic sclerosis-associated interstitial lung disease. PLoS One. 09 November 2017.
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