JEM：南医大新发现罕见病多发性硬化症的一个致病蛋白
2019-12-30 陈席元 新华网
多发性硬化症是一种罕见病，患者身体逐渐硬化，被称为“木偶人”。记者29日从南京医科大学了解到，该校科研人员新近发现一种与多发性硬化症相关的蛋白，有望为患者提供新的治疗思路。
多发性硬化症是一种罕见病，患者身体逐渐硬化，被称为“木偶人”。记者29日从南京医科大学了解到，该校科研人员新近发现一种与多发性硬化症相关的蛋白，有望为患者提供新的治疗思路。
该蛋白名为GSDMD，南医大杨硕教授课题组在小鼠实验中发现，它能够加剧疾病发展，将其抑制则能够有效缓解临床症状。
据介绍，多发性硬化症常见于20岁至40岁的中青年群体。患者的神经髓鞘破损剥落，导致脊髓、大脑以及视神经功能受损。多发性硬化症的致残率高，发病10年至20年后，患者逐步丧失自理能力，失明甚至失去生命。
杨硕告诉记者，多发性硬化症的病因是免疫系统中的T细胞“失控”，攻击自身神经系统。“以往研究发现，人体内的炎症小体会释放炎性物质，导致T细胞被异常激活。”杨硕说，目前临床首选用药的机理就是抑制炎症小体，希望借此“控制”T细胞。
但他表示，这种治疗方案只对约35%的病人有效，对我国以视神经炎为主要症状的患者则效果不佳，甚至会加重病情。
杨硕介绍，细胞炎性坏死的过程被称为“焦亡”。相关研究已发现，被称为“焦亡执行者”的GSDMD蛋白在多种炎症反应疾病中起重要作用。
小鼠实验证实，当外周髓系细胞被GSDMD“执行”焦亡时，将引发炎症微环境，促进T细胞在外周淋巴器官攻击中枢神经系统，加剧小鼠多发性硬化症的症状；如果小鼠缺失GSDMD或该蛋白受到抑制，细胞焦亡也会受到抑制，释放的炎性物质明显减少，T细胞活性也会减弱，小鼠症状得到缓解。
“从免疫学角度看，这项研究为我们理解多发性硬化症的致病机理提供了新的视角。”杨硕说。
该成果近日在《实验医学杂志》在线发表。
原始出处：
Sheng Li, Yuqing Wu, Dongxue Yang, et.al. Gasdermin D in peripheral myeloid cells drives neuroinflammation in experimental autoimmune encephalomyelitis. JEM August 29 2019
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