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Science:小分子药物MYK-461可阻止和逆转肥厚性心肌病

2016-2-6 作者:MedSci   来源:生物谷 我要评论4
Tags: 心肌病  药物  
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MyoKardia公司作为一家开创精准医疗治疗遗传性心血管疾病的生物制药公司2月4日宣布在Science期刊上发表了一篇论文,论文标题为“A Small-Molecule Inhibitor of Sarcomere Contractility Suppresses Hypertrophic Cardiomyopathy in Mice”。这篇论文证实作为该公司的候选先导药物(lead drug candidate),MYK-461能够预防和逆转多种肥厚性心肌病(hypertrophic cardiomyopathy, HCM)模式基因突变小鼠的疾病发展。这项研究成果是MyoKardia公司、哈佛大学医学院、科罗拉多大学和斯坦福大学的合作结晶。这些数据进一步提供实验室和临床研究证据证实MYK-461有潜力作为一种重要的新方法治疗HCM。

MyoKardia公司首席医疗官Jonathan Fox博士说,“这些数据鼓舞人心,因为它们在生物化学、细胞和整体动物水平上展现出MYK-461有效地降低HCM基因突变后果。将这些发现从小鼠转移到人类,可能有巨大潜力改善患有这种破坏性疾病的病人的生命。”

为了研究肌节中的基因突变在HCM产生中的作用,MyoKardia公司使用之前培育出的HCM模式小鼠,这些小鼠表现出人HCM的关键性形态和功能特征。为了量化左心室肥大---HCM的主要特征---的程度,研究人员非侵入式地测量了左心室壁厚度(left ventricular wall thickness, LVWT)。

MyoKardia公司研究人员和他们的合作伙伴证实早期和长期服用MYK-461可阻止这种疾病的发展。相比于未接受治疗的基因突变小鼠中观察到的LVWT增加,在接受MYK-461治疗的基因突变小鼠中并未观察到LVWT增加。这项研究还证实一旦服用MYK-461,它能促进这种疾病的部分逆转,这点可从已产生心肌肥大的HCM模式小鼠中测量到的LVWT下降加以证明。再者,这项研究还发现MYK-461可阻止左室纤维化产生。左室纤维化是HCM的一种重要的组织病理学特征,其他具有潜在危险性的心脏病也涉及这一特征。

MyoKardia公司首席执行官Tassos Gianakakos说,“这些发现让我们备感鼓舞,它们支持我们的治疗假设:降低心肌收缩性能够阻止或逆转结构和功能上的异常,正是这些异常导致折磨着HCM病人的症状。我们认为在临床开发上,MYK-461是第一个获得这些效果的药物。这种方法可能代表着一个治疗遗传性心肌病的更为一般性的范例,可能让我们更接近于我们的最终目标,也就是改善患有这种衰竭性疾病的病人及其家属的生命。”

MyoKardia公司当前正在I期临床试验中评估MYK-461。这项临床试验旨在评估MYK-461的安全性和耐受性,并预计会提供它的药代动力学和药效动力学方面的数据。

原始出处:
Eric M. Green,et al..A small-molecule inhibitor of sarcomere contractility suppresses hypertrophic cardiomyopathy in mice. Science 05 Feb 2016: Vol. 351, Issue 6273, pp. 617-621 DOI: 10.1126/science.aad3456



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所属期刊:SCIENCE 影响因子:37.205 期刊论坛:进入期刊论坛
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1329664****(暂无匿称)

非常有用

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2016-2-16 11:33:00 回复

1329664****(暂无匿称)

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2016-2-16 11:32:00 回复

1397903****(暂无匿称)

有用

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2016-2-7 16:28:00 回复

1355771****(暂无匿称)

沉默基因

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2016-2-7 8:59:00 回复

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