重磅：抗肺纤维化创新靶向药尼达尼布获批，将为国内特发性肺纤维化治疗带来重大突破
2017-09-27 佚名 “医师报”微信号
勃林格殷格翰昨天宣布，其自主研发的抗肺纤维化创新靶向药维加特®（尼达尼布），已获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）颁发的进口药品注册证，被批准用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。该新药的获批为中国IPF患者提供了全新的治疗选择，可有效延缓疾病进展，减少急性加重风险，改善生活质量；同时也有助于推动我国IPF的诊断和治疗水平的提高。
勃林格殷格翰昨天宣布，其自主研发的抗肺纤维化创新靶向药维加特®（尼达尼布），已获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）颁发的进口药品注册证，被批准用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。该新药的获批为中国IPF患者提供了全新的治疗选择，可有效延缓疾病进展，减少急性加重风险，改善生活质量；同时也有助于推动我国IPF的诊断和治疗水平的提高。
特发性肺纤维化是一种严重的致命性肺部疾病，由于患者肺部组织呈蜂巢状，被形象地称为“蜂窝肺”。IPF被世界卫生组织及欧盟、美国、日本定义为罕见疾病，患病率为（2-29）/10万，多发于50岁以上的老年人。我国IPF的发病率尚未有准确的流行病学数据。 IPF的疾病进展具有不可预测性，急性加重会显着降低患者的存活机会。近一半IPF患者在确诊后的2-3年内死亡，5年生存率低于30%，比大多数癌症的生存率都低。IPF患者主要通过肺部康复运动、氧疗、肺移植及药物治疗等一系列综合治疗手段来延缓疾病进展，但是，长期以来用于治疗IPF的药物选择极少，患者面临着疾病进展快、死亡风险高的威胁。
IPF患者的肺泡上皮细胞 (即组成肺泡的薄薄的单层细胞) 被肺成纤维细胞所取代，拥有良好循环的薄层上皮细胞层渐渐被坚硬的瘢痕组织所取代，最终形成粗糙的蜂巢状结构。这些病理变化使肺部变得僵化，无法承担摄取氧并释放二氧化碳的重要功能。在肺纤维化过程中，血小板源性生长因子受体（PDGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）和血管内皮生长因子受体（VEGFR）等生长因子发挥着核心作用。
作为创新靶向药物，尼达尼布同时作用于PDGFR、FGFR和VEGFR三个靶点，从而阻断IPF关键发病机制的成纤维细胞的增殖、迁移和转化，减缓IPF的疾病进展。包括尼达尼布在内的抗纤维化药物的问世是IPF治疗的转折点。
长达3年的多项临床研究数据已一致验证了尼达尼布的疗效和安全性。尼达尼布的全球临床试验项目INPULSIS，在24个国家的205个研究中心招募了1066名IPF患者。全球临床研究结果显示，尼达尼布是首个显着减少肺功能年下降率达到50%左右的靶向治疗药物，同时接受尼达尼布治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者相比，疾病进展风险减少40%，患者生活质量明显提高，并且患者发生首次急性加重风险可显着降低50%以上。在这项全球临床试验项目中，有101名患者来自中国。对中国患者的研究数据分析证明，尼达尼布对中国患者的治疗结果与全球总体研究人群一致。
临床试验和真实世界证据均显示，尼达尼布耐受性总体良好。在INPULSIS研究中，轻度至中度腹泻是最常见的不良事件，但大部分患者的不良反应都可被有效管控，仅有<5%的患者因腹泻而提前停用尼达尼布，其中中国患者的安全性特征与在总体人群中观察到的安全性特征一致，并且其它常见不良事件在中国患者中的发生率相当于或低于总体研究人群。此外，真实世界证据显示，在临床实践中，尼达尼布耐受性良好。同时，尼达尼布服药方便，每日只需口服两次，每次1粒，无需剂量递增。
尼达尼布此前已在包括美国和欧盟在内的60个国家和地区被批准用于治疗特发性肺纤维化，并于2015年被纳入国际指南，2016年被纳入中国IPF诊断和治疗专家共识。今年6月，尼达尼布被中国食品药品监督管理总局药品审评中心（CDE）纳入优先审评品种名单，并在短短3个月后获得批准上市。
中国工程院、知名呼吸疾病专家钟南山院士指出：“目前我国确诊的IPF患者使用抗肺纤维化治疗药物的比例非常低，发生急性加重风险高，生活质量受到严重影响。尼达尼布在中国的获批，将为IPF患者提供更好的治疗选择，也将增强我国医生对于治疗IPF的信心，有益于推动我国IPF诊疗水平的提高。”
“勃林格殷格翰始终致力于满足患者迫切的未被满足的需求，”勃林格殷格翰中国专科事业部副总裁杜瑞先生表示，“尼达尼布的疗效和安全性已经得到充分的临床研究数据和和其他国家真实世界数据的支持，在上市后的三年中使全球26000多名IPF患者受益。我们相信这一创新药物在中国的获批将为中国的呼吸科医生提供一个有力的治疗武器，并最终让中国IPF患者获益，为他们送去新的希望。”
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