基因疗法：叫好不叫座
2017-08-14 Gan 生物探索
然而，据科学美国人报道，欧洲监管机构批准的2种基因疗法迄今只有3例患者接受了商业治疗。这种专用于罕见病的治疗方法，因缺乏销售业绩而使得制药商正面临一些障碍。
1.基因治疗药物，缺乏销售业绩
众所周知，基因治疗的潜力是巨大的，它将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病。
然而，据科学美国人报道，欧洲监管机构批准的2种基因疗法迄今只有3例患者接受了商业治疗。这种专用于罕见病的治疗方法，因缺乏销售业绩而使得制药商正面临一些障碍。
以荷兰公司UniQure用于治疗稀有病——脂卵白酶缺乏症(LPLD)的基因药物格利贝拉（Glybera）为例，其费用高达100万美元，自2012获得批准以来，只使用过一次。为了扩大覆盖范围，那个患者的医生不得不提交厚厚的一沓文字资料，不得不亲自给一家德国保险公司的CEO打电话。
因此，公司准备在10月份销售授权到期时，将不再请求欧洲当局延长这款药物的销售期限。
2.问题出在哪儿了？缺乏需求。
UniQure公司首席执行官Matthew Kapusta在一次新闻发布会上说：自从2012年在欧洲获批以来，公司发现该药的用途“极其有限”。更糟糕的是，根据uniQure公司的预想，在未来的几年仍然不会有更多的病人需求这款药物。
此外，根据Glybera最初获批时的条款，公司要想延期销售的话，就不得不支付一些现金。此外，这家生物技术公司将要根据要求为病人建立长期监护登记表，还要完成一项售后调研，设置新的风险管理程序，又要接受监管机构一年一度的重新评估。同时，这家公司还被要求维护制药基础设施，并保持监管互动……这一切都是为了一款卖不动的天价药物！
3.教训：药物研发者最好懂点“销售”
Glybera停止销售，为研发超级罕见疾病治疗方案的其他制药公司提供了教训。尽管这些制药公司有能力使那些很少有选择或别无选择的病人大大受益，但是此类药物的定价必须要掌握在能够担负起的范围内。
葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline）公司开发的帮助治疗腺苷脱氨酶—重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）患者的药物Strimvelis自2016年5月批准以来，公司也只卖了2例，每例70万美元。
这也是一种极为罕见的疾病，GSK预计欧洲每年新发病例约15例。不过在GSK看来，这个药物的销售价值远远大于药物的产品价值。
毕马威首席医疗顾问Hilary Thomas表示，令人失望的是，在欧洲很少有病人接受基因治疗。这是一种非常昂贵的治疗，存在一定的商业挑战，尤其是公共资助的医疗系统面临的支付难题。
在Spark Therapuetics的CEO看来，欧洲的基因治疗产品卖得不好。这些原因包括复杂的报销制度、不规则的临床试验记录等。而他希望公司开发的一种罕见的遗传性失明的基因疗法在2018年1月赢得美国批准，以解决影响全世界6000人的一种失明。
然而，也有人认为需要一种全新的商业模式来助力基因治疗公司成功可能性，譬如按照疗效付费（pay-for-performance ），这样政府或保险公司就可以停止向“药效消失”的企业付费。
原始出处：News: Megan Humphrey. Drug Developers Concerned Over Lack of Sales. 9 AUG 2017.
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