中心核肌病反义核酸药物DYN101获得FDA孤儿药物指定
2019-08-13 不详 MedSci原创
Dynacure的反义核酸药物DYN101获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD），该药物用于调节发动蛋白2（DNM2）的表达，以治疗中心核肌病（CNM）。
Dynacure有望在今年晚些时候开始其首次人体内I / II期研究'Unite-CNM'。该试验将是一项欧洲多中心、递增剂量研究，以评估DYN101的安全性、耐受性、药代动力学和初步功效。
CNM由多种基因的突变驱动，包括MTM1，DNM2和BIN1。研究人员发现DNM2的增加与疾病的直接原因之间存在联系，使他们能够开发出监管药物。
临床前研究表明，DYN101在CNM动物模型中具有疾病治疗的潜力，小鼠存活呈现剂量依赖性的改善。
该药还获得了欧洲药品管理局（EMA）的ODD。
原始出处：
本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#孤儿药物指定#
32
#FDA孤儿药物指定#
31
#孤儿药物#
21
#肌病#
29
向科研人员致敬！！！
43