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NEJM:RNA干扰治疗遗传性转胸腺肽淀粉样变性

2018/7/6 作者:zhangfan   来源:MedSci原创 我要评论5
Tags: 遗传性转胸腺肽淀粉样变性  RNA  Patisiran  
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Patisiran是一种在研RNA干扰药物,可特异性地抑制转胸腺肽的肝合成。

近日的III期临床研究中,研究人员招募遗传性经胸腺肽淀粉样变性伴多发性神经病患者,随机接受每公斤体重0.3mg的Patisiran或安慰剂,每3周1次,研究的主要终点为改良的神经病变损害评分+7(mNIS+7),其他评估方法包括Norfolk活质量-糖尿病神经病评估(Norfolk QOL-DN)、10米步行测试以及白蛋白水平校准的BMI。

225名患者参与研究,其中Patisiran治疗组148人,安慰剂组77人,基线mNIS+7得分分别为 80.9和74.6。18个月后mNIS+7得分最小二乘平均变化,Patisiran治疗组减少6.0分,安慰剂组增加28.0分;基线 Norfolk QOL-DN得分,Patisiran治疗组59.6分,安慰剂组增加55.5分,18个月后,得分最小二乘平均变化,Patisiran治疗组减少6.7分,安慰剂组增加14.4分。Patisiran治疗对患者步行速度以及改良BMI均有作用,效果优于安慰剂。约20%的Patisiran治疗组患者出现轻中度输液反应,组间不良事件率及严重程度相近。

研究认为Patisiran可改善遗传性转胸腺肽淀粉样变性患者的多种临床指标。

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sunfeifeiyang

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2018/7/6 10:22:37 回复

易水河

知之为知之.学习

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2018/7/6 9:04:50 回复

jihuaijun1112

学习学习学习

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2018/7/6 8:12:21 回复

wzb521zf

一起学习学习

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2018/7/6 7:57:00 回复

惠映实验室

学习了.谢谢分享.

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2018/7/6 7:01:25 回复

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