Cytokinetics的快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂Reldesemtiv获得欧洲孤儿药称号，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症
2020-03-06 不详 MedSci原创
Cytokinetics宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA）reldesemtiv孤儿药产品称号，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。先前，reldesemtiv已被美国食品和药物管理局授予用于ALS治疗的孤儿药称号。
Cytokinetics宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA）reldesemtiv孤儿药产品称号，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。先前，reldesemtiv已被美国食品和药物管理局授予用于ALS治疗的孤儿药称号。
欧洲委员会根据EMA的孤儿药物委员会（COMP）的意见，授予了reldesemtiv孤儿药物产品指定。EMA将孤儿药指定用于诊断、预防或治疗影响生命或慢性衰弱性疾病的药物，这些疾病在欧盟每10000人中影响不到5人。
Reldesemtiv通过减缓快速骨骼肌纤维调节性肌钙蛋白复合物中钙的释放速度，从而使肌节对钙敏感，增加骨骼肌收缩力。Reldesemtiv的药理活性很可能会成为骨骼肌无力和疲劳相关疾病的新治疗选择。
肌萎缩性侧索硬化症（ALS）是一种进行性神经退行性疾病，在美国约有20000患者，在欧洲患者数量相当。在美国，每年大约诊断出5000新的ALS病例。ALS患者的平均预期寿命在诊断后大约为三到五年，并且只有大约10％的患者存活超过10年。死亡通常归因于呼吸衰竭，原因是负责呼吸的骨骼肌力量减弱，并且这些患者几乎没有治疗选择。
原始出处：
本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#硬化症#
34
#NET#
35
#萎缩性#
0
#萎缩#
35
#Cytokinetics#
29
#Reldesemtiv#
25
#骨骼肌#
28
#欧洲#
30
#孤儿药称号#
26
#EMT#
45