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英国MHRA为Vamorolone授予创新药物称号(PIM),用于治疗Duchenne肌营养不良

2019-10-21 作者:不详   来源:MedSci原创 我要评论0

Santhera Pharmaceuticals宣布,英国药物和保健产品监管局(MHRA)已指定ReveraGen BioPharma的vamorolone创新药物称号(PIM),用于治疗Duchenne肌肉营养不良(DMD)。

Vamorolone是类固醇类抗炎研究药物中的第一种,可作为DMD的治疗药物。来自非临床临床研究的数据表明,vamorolone治疗可导致肌肉功能持续改善,并且具有与传统皮质类固醇激素相比较少的不良反应。

Vamorolone可与皮质类固醇结合相同的受体,从而改变受体介导的下游活性。现有的皮质类固醇是DMD儿童和青少年患者当前的护理标准,但高剂量的皮质类固醇具有严重的全身性副作用,这严重损害了治疗依从性和患者的生活质量,因此该患者组中存在大量未满足的医疗需求。Vamorolone在美国和欧洲已被授予孤儿药资格,并已获得美国FDA的快速通道和罕见儿科疾病称号。

目前正在进行的为期48周的IIb VISION-DMD阶段研究(VBP15-004; NCT03439670)被设计为一项关键试验,旨在证明120例年龄在4岁至7岁DMD尚未接受皮质类固醇激素治疗男孩中,与泼尼松和安慰剂相比,Vamorolone的疗效和安全性。

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