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III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性

2019-4-17 作者:不详   来源:MedSci原创 我要评论1

Zolgensma是一种基因疗法,通过AAV9病毒载体将健康人的SMN基因导入患者体内,让患者可以生成正常的SMN蛋白,从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定,孤儿药资格和快速通道资格。

III期临床试验STR1VE数据显示,Zolgensma治疗I型脊髓性肌萎缩症(SMA)的无事件生存期延长。事件被定义为死亡或连续14天每天至少16小时需要呼吸通气支持。AveXis宣布截至去年9月27日,21名患者无事件存活,7名患者中有6名达到10.5个月或更大年龄。

Avexis首席医疗官医学博士Olga Santiago说:"该数据强化了关键的第一阶段START试验中患者生存期改善的结果。这些数据都支持了Zolgensma用于I型SMA的治疗。"

该试验包括22名携带至少一个SMN2或双等位SMN1基因缺失或点突变的患者,包括一名不到6个月的患者。

SMA是一种遗传性疾病,会使肌肉变弱导致运动问题,包括手臂和腿部松弛、抽搐或肌肉摇晃,有时还会出现呼吸困难。

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