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2019-02-28 佚名 生物探索
CRISPR治疗血液类疾病的临床试验已经启动,期待好消息!
一个多月前,中科院动物所李伟研究组率先报道了第三个可以编辑人类细胞基因组的工具Cas12b。
2018年11月26日,贺建奎团队对外宣布,一对基因编辑婴儿诞生。这一疯狂行为抛出伦理炸弹,引发世界关注。广东省随即对“基因编辑婴儿事件”展开调查。调查组获悉现已初步查明,该事件系南方科技大学副教授贺建奎为追逐个人名利,自筹资金,蓄意逃避监管,私自组织有关人员,实施国家明令禁止的以生殖为目的的人类胚胎基因编辑活动。调查组介绍:2016年6月开始,贺建奎私自组织包括境外人员参加的项目团队,蓄意逃避监
CRISPR基因编辑技术是治疗遗传疾病的革命性方法,然而,该工具尚未被用于有效地治疗长期慢性疾病。密苏里大学医学院Dongsheng Duan领导的研究小组确定并克服了CRISPR基因编辑中的障碍,为该技术成为一种持续治疗手段奠定了基础。
基因编辑公司Editas Medicine将在没有总裁兼首席执行官Katrine Bosley的情况下,开始其第一次CRISPR临床试验。Bosley的辞职导致该公司的股价损失了近五分之一。这一消息也拖累了其他CRISPR-Cas9公司的股价,其中包括CRISPR Therapeutics和Intellia,分别下跌了11%和7%。
《自然》本周发表的一篇论文CasX enzymes comprise a distinct family of RNA-guided genome editors报告了一种能调控人类基因组的新型酶CasX,其编辑功能与先前已描述的CRISPR–Cas系统都不相同,这为CRISPR工具箱再添一员。
中心点:采用Cas9和Cas12a核糖核蛋白有效破坏β地中海贫血造血干细胞和前体细胞的异常剪接点。通过插入、缺失破坏异常剪接位点,可恢复β球蛋白的表达。摘要:地中海贫血是基因编辑治疗的一个重要目标,部分原因是对造血干细胞(HSCs)亚集进行单等位基因校正就可有效持久的缓解疾病。主要的挑战是开发可有效用于HSCs的修复策略。Shuqian Xu等人发现破坏异常剪接位点的等位基因是一种较稳妥的修复基因
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