儿科专家呼吁：多方合力提高托珠单抗医保可支付性惠及患儿
2017-09-19 佚名 健康界
全身型幼年特发性关节炎（systemic juvenile idiopathic arthritis，sJIA） 是一种固有免疫异常的自身炎症性疾病，是儿童时期最为严重的慢性炎症性疾病之一。北京协和医院儿科主任宋红梅教授在接受健康界采访时告诉记者：“sJIA严重影响患儿的生长发育、具有很高的致残率和死亡率，目前在我国对于活动性高的sJIA患儿的治疗存在很大难度。全身型幼年特发性关节炎目前存在的三个
北京协和医院儿科主任宋红梅教授在接受健康界采访时告诉记者：“sJIA严重影响患儿的生长发育、具有很高的致残率和死亡率，目前在我国对于活动性高的sJIA患儿的治疗存在很大难度。
全身型幼年特发性关节炎目前存在的三个主要问题
宋红梅教授指出：“第一点，由于sJIA发病机制不明确，容易被误诊为结核、川崎病。同时基层医生对sJIA疾病的认知不够，并且sJIA关节症状不明显，经常很长时间才能确认，误诊漏诊现象较为普遍，给患儿和家庭都带来极大的痛苦。”因此降低该疾病的危害需要及时诊断和治疗。
“第二点，事实上，对患儿危害较重的是sJIA的致残性，因为该病可以累及全身各个系统。比如，它可以引起眼部并发症，病情严重时可以致盲。另外，sJIA如果累及心脏，也会有很高的死亡率。”同时影响至深的还有生长迟缓，患病儿童明显比同龄孩子身材低矮，进而造成心理自卑。因此有效控制病情来减少并发症很重要。
“第三点，由于sJIA发病原因不清，无法‘对因治疗’，但其主要病理或生理特点是全身炎症，所以可以 ‘对症治疗’。医生选择最多的药物是糖皮质激素，利用它的抗炎作用延缓病情，但长期使用激素会给患儿造成诸多不良后果，如生长发育缓慢、肥胖、高血压、骨质疏松、消化道出血、糖尿病等。而在急性期出现的眼压增高，还会导致激素性白内障的发生。”因此，激素治疗不适合长期使用。
托珠单抗治疗sJIA列入国际指南
有没有一种药物，既能治疗原发病又少有副作用呢？随着科技的进步，生物制剂应运而生。“目前国际能治疗sJIA的生物制剂有白介素1和白介素6两种药物，但是目前国内没有白介素1只有白介素6（托珠单抗）。”宋红梅教授介绍道。托珠单抗作为目前国内仅有的已经获批治疗sJIA的生物制剂，全面控制全身和关节症状，减少了对身高的抑制作用，起到“追赶生长”的效果。去年，在国家药品食品监督管理局药品评审中心的大力推动下，托珠单抗的sJIA适应症获得免三期临床试验的优先批准，比原计划提前4年上市。“这对我国的患儿来说意义非凡，提前四年用药，让更多的患儿家庭获得追赶生长的希望，这在很大程度上也改善了患儿的生活质量。”宋红梅教授称其为“一箭双雕”。
期待：多方合力提高托珠单抗医保可支付性，惠及更多患儿
由于托珠单抗的使用能快速减停激素的用量，这就直接减轻或避免了激素副作用在患儿身上引起的肥胖、高血压、骨质疏松、白内障和抑制生长等问题。托珠单抗安全性与安慰剂相当，这也是儿科医生和患儿家庭最关心的一点。
然而，托珠单抗需要持续用药抑制炎症反应，用药时间越长，sJIA复发率才会越低。如果过早停药，可能得不到理想的治疗结果。但从另一方面来说，长期用药，患儿家庭的经济负担就会增加。
今年2月，雅美罗sJIA患者援助项目正式启动。在项目的支持下，患儿每年的治疗费用降低至84000元。尽管如此，对于普通家庭，这笔费用成了治疗的很大的阻碍。如何让更多sJIA患儿能尽快且足量地使用到托珠单抗呢？宋红梅教授呼吁医保能给予sJIA患儿更多支持，将托珠单抗等儿童用药尽早纳入医保报销目录，也呼吁慈善机构能给予患儿更多帮助，共同改善患儿生活质量。希望各界关注儿童的身心健康、更多关注sJIA，通过社会各界慈善团体、企业、保险、医保等多方合力，使患儿得到更好的治疗。
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