NEJM：Emicizumab可明显降低重症血友病A患者的出血率
2016-05-26 MedSci MedSci原创
在严重血友病A患者中，标准治疗是常规预防性，并静脉输注凝血因子VIII。原始出处：Midori Shima,Hideji Hanabusa,Masashi Taki,et al.Factor VIII–Mimetic Function of Humanized Bispecific Antibody in Hemophilia A,NEJM,2016.5.26
对于重症血友病A患者，标准治疗具有常规预防性，并且需要静脉注射因子VIII。然而，这些治疗造成了非常繁重的负担，特别是对儿童，并有可能导致抗因子VIII同种抗体（因子VIII抑制剂）的形成。Emicizumab（ACE910），人源化的双特异性抗体可以模仿因子VIII的辅助因子的功能，被开发出来以减轻这些问题。
来自日本的研究人员在一项开放性，非随机，emicizumab个体剂量递增的研究中纳入18例日本重症血友病A（含或不含因子VIII抑制剂）的患者。这些患者接受皮下emicizumab共12周，剂量为每公斤体重0.3，1.0，或3.0mg（分别为队列1，2和3）。终点为安全性和药代动力学和药效学情况。另外，探索性终点为年度出血量，通过365.25倍的出血量除以治疗期间的天数来计算，并与招募的前6个月进行了比较。
Emicizumab没有引起任何严重的不良反应一级和临床相关的凝血功能异常情况。emicizumab的血浆浓度增加是剂量依赖性的。激活局部凝血活酶时间在整个研究期间短期存在。队列1，2和3的中位年度出血率分别从32.5降低至4.4，18.3到0.0，和15.2到0.0。11例有因子VIII抑制剂患者中的8例患者（73％）无出血，7例无因子VIII抑制剂患者中的5例患者（71％）无出血。使用的凝血因子来控制出血的患者减少。emicizumab抗体没有发展。
每周一次皮下注射emicizumab治疗有或无Ⅷ因子抑制剂血友病A的患者可明显降低出血率。
原始出处：
Midori Shima,Hideji Hanabusa,Masashi Taki,et al.Factor VIII–Mimetic Function of Humanized Bispecific Antibody in Hemophilia A,NEJM,2016.5.26
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