蓝鸟生物宣布在德国推出一次性的基因疗法ZYNTEGLO（编码βA-T87Q-globin基因的自体CD34 +细胞），用于治疗输血依赖性β-地中海贫血
2020-01-16 不详 MedSci原创
蓝鸟生物宣布在德国推出ZYNTEGLO（编码βA-T87Q -globin基因的自体CD34 +细胞），这是一种仅需注射一次的基因疗法，用于12岁及以上非β0 /β0基因型、可进行造血干细胞（HSC）移植但没有人类白细胞抗原（HLA）相关HSC捐助者的输血依赖β地中海贫血（TDT）患者。
蓝鸟生物宣布在德国推出ZYNTEGLO（编码βA-T87Q -globin基因的自体CD34 +细胞），这是一种仅需注射一次的基因疗法，用于12岁及以上非β0 /β0基因型、可进行造血干细胞（HSC）移植但没有人类白细胞抗原（HLA）相关HSC捐助者的输血依赖β地中海贫血（TDT）患者。
TDT是一种严重的遗传病，由β-globin基因突变引起，导致成人患者体内血红蛋白（HbA）的大量减少或缺失。TDT患者需要终生慢性输血来维持血红蛋白（Hb）水平。由于不可避免的铁超负荷，输血具有进行性多器官损伤的风险。
ZYNTEGLO是一种一次性的基因疗法，可解决TDT的潜在遗传原因，并为患者提供不依赖于输血的治疗方法，一旦有效，则有望终生解决该疾病。
首席商务官Alison Finger说："对于TDT患者，需要终身输血才能生存。我们很高兴宣布ZYNTEGLO现在将用于治疗该类患者。"
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