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LM-030治疗Netherton综合征:已获欧洲委员会的孤儿药认定

2019-11-14 作者:Allan   来源:MedSci原创 我要评论1
Tags: Netherton综合征  LM-030  EMA  

LifeMax是一家专注于罕见疾病治疗的生物医药公司,该公司近日宣布,欧洲委员会已授予LM-030治疗Netherton综合征的孤儿药物认定。LifeMax随时准备进行治疗Netherton综合征的关键临床试验。LM-030此前于6月获得FDA的孤儿药认证,并于20197月获得了罕见的儿科疾病认证。LifeMax的共同创始人兼首席执行官Larry Hsu说:我们很高兴收到欧洲委员会的LM-030孤儿药认定,再加上FDA的孤儿药认定,为我们在全球监管发展道路上奠定了良好基础

Netherton综合征是一种常染色体隐性遗传病,尚不清楚其发病机制。患者在出生时或生后不久即出现。皮损为泛发性游走性环状或多环状红斑及鳞屑,周边有明显的双边鳞屑,具有特异性。


原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1680734#axzz6594Mal1B

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136erSp****(暂无昵称)

学习了,不错的话题,非常精彩,受益非浅

(来自:梅斯医学APP)

2019-11-15 18:36:17 回复

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