Nature Biomedical Engineering ：“基因剪刀”首次在大脑编辑基因：成功减轻实验鼠自闭症
2018-06-30 佚名 新华社
美国研究人员用金纳米颗粒运载“基因剪刀”，修改实验鼠脑部的一个自闭症相关基因，成功减少了实验鼠的刻板重复行为。
美国研究人员用金纳米颗粒运载“基因剪刀”，修改实验鼠脑部的一个自闭症相关基因，成功减少了实验鼠的刻板重复行为。
基因剪刀指ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９技术，可剪切或替换基因片段，就像在电脑上编辑文章那样。
美国加利福尼亚大学伯克利分校日前发布的新闻公报说，该校人员参与的这项新研究，是基因剪刀首次成功用于在大脑中编辑基因、起到治疗效果。相关论文发表在英国《自然·生物医学工程》杂志上。
长时间重复一些无意义的动作或怪异行为是自闭症典型症状之一。患有脆性Ｘ染色体综合征的实验鼠会重复挖掘和跳跃，可作为动物模型研究人类自闭症，它们的重复行为与脑细胞的代谢型谷氨酸受体５（ｍＧｌｕＲ５）基因过度活跃有关。
研究人员把“剪刀”蛋白质Ｃａｓ９和起定位作用的ＲＮＡ附着在金纳米颗粒表面，再用聚合物包裹，通过颅内注射运送到实验鼠脑部的纹状体区域，修改ｍＧｌｕＲ５基因。结果发现，纹状体中的ｍＧｌｕＲ５蛋白质减少了约一半，实验鼠的重复挖掘行为减少了３０％，重复跳跃行为减少了７０％。
实验表明，金纳米颗粒运载的基因剪刀能对多种脑细胞进行基因编辑，并且没有明显毒性。研究人员说，与传统的病毒载体相比，金纳米颗粒载体有利于控制剪刀蛋白质和定位ＲＮＡ的表达程度，使它们完成任务就“功成身退”，减少副作用。
自闭症成因非常复杂，脆性Ｘ染色体综合征只是其中一种，而且对实验鼠有效的疗法未必对人类有效，因此这项成果还不能很快应用于治疗自闭症。不过它显示了基因剪刀和金纳米颗粒载体的潜力，将推进相关领域的研究，为自闭症和其他多种大脑相关疾病寻找治疗手段。
原始出处：
Bumwhee Lee, Kunwoo Lee, Shree Panda, Rodrigo Gonzales-Rojas,et al.Nanoparticle delivery of CRISPR into the brain rescues a mouse model of fragile X syndrome from exaggerated repetitive behaviours.25 June 2018 .Nature Biomedical Engineering (2018)
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#基因剪刀#
33
#engineering#
41
#Eng#
22
#Engin#
26
#Bio#
35
#Nat#
29
#DIC#
28
#自闭#
33
#Medical#
27
#Med#
26