Lancet ：重组人类血浆C1酯酶抑制剂可用于预防遗传性血管水肿
2017-07-26 MedSci MedSci原创
遗传性血管水肿是由功能性C1抑制剂缺乏引起的反复发作的水肿性疾病。血浆C1酯酶抑制剂的灌注抑制了遗传性血管水肿，但重组人类C1酯酶抑制剂的预防效果尚未得到严格的研究。近日，在医学权威杂志Lancet上面发表了一篇研究文章，该文章旨在探讨重组人C1酯酶抑制剂治疗遗传性血管水肿的疗效。
遗传性血管水肿是由功能性C1抑制剂缺乏引起的反复发作的水肿性疾病。血浆C1酯酶抑制剂的灌注抑制了遗传性血管水肿，但重组人类C1酯酶抑制剂的预防效果尚未得到严格的研究。近日，在医学权威杂志Lancet上面发表了一篇研究文章，该文章旨在探讨重组人C1酯酶抑制剂治疗遗传性血管水肿的疗效。
研究人员在加拿大、捷克共和国、以色列、意大利、马其顿、罗马尼亚、塞尔维亚和美国的十个中心进行了阶段2、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的交叉试验。研究人员招募了年龄在13岁或以上的患者，其功能性c1抑制剂浓度低于正常水平的50%，在研究开始前至少3个月的时间内，每个月有4次或更多的遗传性血管水肿发作。通过固定分配的交互式应答技术系统，患者被随机分配(1:1:1:1:1:1:1)，接收1/6治疗序列。在每个序列中，患者接受静脉滴注重组人类C1酯酶抑制剂(50 IU/kg；最大4200 IU)每周两次，重组人C1酯酶抑制剂每周一次和安慰剂每周一次，安慰剂每周两次，每次4周，在交叉之间有1周的清除期。在研究期间，所有患者及参与病人护理的人员、调查人员和研究人员都不清楚分组情况。主要疗效终点为每4周治疗期间研究人员观察到的遗传性血管水肿的发作次数。每天记录发作症状。主要疗效分析在意向治疗人群中进行。所有接受过至少一次药物注射的患者都有安全评估。在2014年12月29日至2016年5月3日期间，研究人员招募了35名患者，其中32名(91%)接受随机化(意图治疗人群)以及26名(81%)完成了这项研究。
结果显示：4周治疗期间，与安慰剂(7.2次发作[3.6])相比，重组人类C1酯酶抑制剂每周两次(2.7次发作[SD 2.4])和重组人类C1酯酶抑制剂每周一次(4.4次发作[3.2])的遗传性血管水肿发作的平均次数显着降低了；平均差分别为-4.4次发作(p<0.0001)和-2.8次发作(p=0.0004)。服用重组人类C1酯酶抑制剂每周两次的29例患者，其中10例(34%)患者出现不良事件；服用重组人类C1酯酶抑制剂每周一次的29例患者，其中13(45%)患者出现不良事件；服用安慰剂每周一次的28例患者者，其中8例(29%)患者出现不良事件。重组人类C1酯酶抑制剂每周两次治疗方案中最常见的不良事件是头痛。重组人类C1酯酶抑制剂每周一次治疗方案中最常见的不良事件是鼻咽炎。疲劳和头痛(7%)这两个不良事件被认为可能与重组人C1酯酶抑制剂的治疗有关，但两者都在没有额外治疗的情况下得到解决。这项研究没有观察到血栓或血栓栓塞事件、全身过敏反应(包括过敏反应)或中和抗体事件。
原始出处：
Marc A Riedl，Prof Vesna Grivcheva-Panovska，Dumitru Moldovan，et al. Recombinant human C1 esterase inhibitor for prophylaxis of hereditary angio-oedema： a phase 2， multicentre， randomised， double-blind， placebo-controlled crossover trial. Lancet. 2017 July.
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