Alnylam的RNAi疗法Vutrisiran获得FDA快速通道指定，治疗hATTR淀粉样变性
2020-04-15 MedSci原创 MedSci原创
RNAi疗法vutrisiran靶向和沉默特定的信使RNA，从而阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白（TTR）的产生。
Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其RNAi疗法vutrisiran快速通道认证，用于治疗遗传性甲状腺素转运蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性伴多发性神经病。FDA的"快速通道"名称旨在促进药物开发，加快对严重疾病且具有未满足医疗需求的治疗药物的审查。有了该称号，Alnylam将有资格提交滚动新药申请。
Alnylam Vutrisiran计划负责人Rena Denoncourt说："Vutrisiran在1期研究中显示出令人鼓舞的安全性，小剂量的季度给药频率不高，但有潜力减轻这种进行性、危及生命和多系统疾病负担。"
除快速通道称号外，美国和欧盟也已授予vutrisiran"孤儿药"称号，用于治疗ATTR淀粉样变性。正在进行的HELIOS-A和HELIOS-B 3期临床试验正在评估vutrisiran的安全性和有效性。
Vutrisiran是一种皮下注射RNAi治疗药物，正在开发用于治疗ATTR淀粉样变性，包括遗传性（hATTR）和野生型（wtATTR）淀粉样变性。它旨在靶向和沉默特定的信使RNA，从而阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白（TTR）的产生。
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