打败治愈率极低的罕见神经母细胞瘤 这个小男孩有一个强大的助手
2020-04-10 芝加哥大学医学中心 芝加哥大学医学中心
Charlie Betzold很喜欢他的动物玩具。他会很高兴地告诉你他最喜欢的名单:大象、长颈鹿、斑马、大猩猩、猴子和树懒。
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拥有这么多的喜好能让任何孩子变得忙碌。 然而,在2014年秋天,Regina Wan和Eric Betzold发现他们的这个小儿子不再活跃,他们感到担心。“他开始变得非常困,不太吃东西,也不像一个普通的学步期小孩那样玩。”Regina谈到。
Charlie一直没有好转,这对夫妇便带他去了附近的急诊室。
在那里,他们得到了令人痛心的诊断结果。Charlie得了一种名叫神经母细胞瘤的罕见的儿童癌症。他被救护车转送到芝加哥大学医学中心科默儿童医院。
“我们的生活变得难以招架,”Eric谈到,“突然间,我们就住进了医院。Charlie瘦了很多,看上去病得很重。”
儿童肿瘤学家Susan Cohn是研究神经母细胞瘤的权威。在Charlie一家到达科默儿童医院后不久,她就与他们进行了会面,并告知了一个更让人难以接受的消息:腹部的癌症已经扩散。针对这种高风险肿瘤的治疗非常复杂。
“高风险神经母细胞瘤尤其难以治疗,”Cohn医生指出,只有50%至60%的患儿能长期存活。“我们一直在寻找新的更好的治疗方法。”
Regina和Eric还记得Cohn的团队向他们展示过一份严格的诊疗计划,其中包括一项新综合疗法的临床试验。“他们并没有让这听起来容易,但他们向我们做出了详细解释,使我们能够作出每一步决定”,Eric表示,“他们让我们感到安心。”
Cohn告诉Charlie的父母,这一临床试验对往高风险神经母细胞瘤的标准治疗中加入一种含有放射性碘的、名为MIBG的药物(I131-MIBG)的有效性进行了测试,包括强化化疗、手术、干细胞移植、放射和免疫治疗。
MIBG(或称间碘苄胍)是一种被神经母细胞瘤细胞主动吸收的化合物。在治疗中,通过静脉将I131-MIBG给到患者。当癌细胞吸收MIBG时,连接在一起的碘会向肿瘤细胞发出抗癌辐射。科默儿童医院是伊利诺伊州唯一家提供这种治疗的医院。
“二十多年来,我们一直在为患有复发性疾病的患儿使用I131-MIBG治疗,并且已经看到了良好的反应”,Cohn表示,“这是治疗复发性神经母细胞瘤可用的最活跃的药物之一。接下来,我们想要评估MIBG治疗是否能提高新近诊断的神经母细胞瘤患儿的生存率。”
2015年3月,经过五个周期的化疗和手术后,Charlie接受了I131-MIBG治疗。几周后,他接受了大剂量化疗,接着是干细胞移植和放射治疗。接下来,他接受了另外六个月的免疫治疗。
“一个小人儿是很难面对这一整套治疗的。”Regina在回忆起她的小男孩这趟旅程时谈到。
“我们知道治疗会是密集的,”Eric补充道,“Charlie年纪还小,不会记得,但这种经历在我们心里灼烧。”
经过这一切,这对夫妇试图为了Charlie保持坚强,并使他的生活尽可能保持正常。他们仰赖的是他们的家人、一个在线神经母细胞瘤支持小组、以及科默儿童医院的诊疗团队——这是一个能够帮助Charlie的有力组合。
“神经母细胞瘤可导致严重的副作用和长期住院治疗,”Cohn表示,“这种经历对患者来说很艰难,对整个家庭来说压力也很大。即使Charlie感觉不舒服,他和他的父母也设法保持积极的态度。 他们非常了不起。”
今天,这个5岁的孩子快乐,健康,并且充满活力和生命力。
“癌症无法与多年来进行的惊人研究相抗衡,”Eric谈到,“这一切都是为了让像Charlie这样的孩子有更好的机会战胜神经母细胞瘤和其他儿童癌症。”
这就是最终目标:“我们将继续努力,直到我们治愈每个孩子。”Cohn表示。
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