NEJM：重症血友病A患者的AAV5-VIII因子基因治疗
2017-12-28 zhangfan MedSci原创
研究认为，人源B结构域删除的VIII因子基因治疗可使得重症血友病A患者实现临床治愈，所患者实现止血稳定且VIII因子使用显著减少
血友病患者依赖外源性VIII因子治疗用于预防关节、软组织和中枢神经系统出血。尽管血友病B患者的基因治疗已经实现，但血友病A患者由于VIII因子编码区因素，基因治疗尚存在较大问题。
研究人员利用血清5型腺病毒 (AAV 5)为载体，对9名重症血友病A型患者进行人源B结构域删除的VIII因子治疗(AAV5-hFVIII-SQ)，患者基因剂量分为低中高三等，治疗持续52周。
低中剂量组VIII因子的活性水平为3 IU或以下，高剂量组VIII因子的活性水平在5 IU以上。在高剂量组中，治疗2-9周后，7名患者中的6人，VIII因子水平正常化(>50 IU)，治疗停止后1年仍效果保持。所有参与者在治疗22周后均停止治疗，高剂量组中，平均年出血率从研究前的16起下降到治疗后的1起。主要不良事件为血清丙氨酸转氨酶水平升高，1名患者出现慢性关节病加重。未检测到VIII因子中和抗体。
研究认为，人源B结构域删除的VIII因子基因治疗可使得重症血友病A患者实现临床治愈，所患者实现止血稳定且VIII因子使用显著减少。
原始出处：
Savita Rangarajan et al. AAV5-Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A. N Engl J Med. December 28 2017.
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34
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30
#AAV#
33
客观性.公正性.讲得很不错
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