NEJM：Burosumab治疗X-连锁低磷血症效果显著
2018-05-24 zhangfan MedSci原创
研究发现Burosumab可改善X-连锁低磷血症患儿肾小管磷酸再吸收能力，增加血清磷水平，增加身高，恢复身体机能，减轻疼痛和佝偻程度
X-连锁低磷血症的特点是成纤维细胞生长因子23(FGF-23)分泌增加，导致血磷降低，进而引发佝偻病、骨软化症和骨骼畸形。近日研究人员考察了FGF-23单克隆单抗Burosumab对X-连锁低磷血症的治疗效果。
本次II期临床研究中，53名X-连锁低磷血症患儿参与，随机每2或4周接受Burosumab注射治疗，主要终点为基线到40及64周佝偻病严重程度分数变化（0-10分，10分患者的疾病最为严重），同时采用X线整体变化评估考察肱骨改变，其他终点事件包括药效学指标变化、身高线性生长、体能、病人报告结果和不良事件发生率。
每2周治疗组患儿佝偻病严重程度分数由基线时的1.9分下降至40周的0.8分；每4周治疗组由1.7分下降至1.1分，改善持续至64周。患者首次治疗后血磷水平升高，6周后半数以上患者血磷水平在正常范围内。2周治疗组患者的血磷水平在64周后仍维持正常。治疗后患者肾小管磷酸二次吸收均较基线增加。患者血清碱性磷酸酶平均水平从基线时的459 U/L下降到64周时的369 U/L。患者站立身高Z评分显著增加，每2周治疗组的效果更为显著。患者身体机能得到改善，疼痛减轻。几乎所有不良事件的严重程度都是轻微或中度。
研究发现Burosumab可改善X-连锁低磷血症患儿肾小管磷酸再吸收能力，增加血清磷水平，增加身高，恢复身体机能，减轻疼痛和佝偻程度。
原始出处：
Thomas O. Carpenter et al. Burosumab Therapy in Children with X-Linked Hypophosphatemia. N Engl J Med. May 24， 2018.
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