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Lancet Neurol:反应停治疗POEMS综合征的有效性和安全性

2016-8-15 作者:zhaoshuang 译   来源:MedSci原创 我要评论4

背景:POEMS综合征是一种与浆细胞病有关的多系统病变,临床上以多发性周围神经病(polyneuropathy)、脏器肿大(organomegaly)、内分泌障碍(endocrinopathy)、M蛋白(monoclonal protein)血症和皮肤病变(skin changes)为特征,取各种病变术语英文字首组合命名为POEMS综合征。

POEMS综合征是一种罕见的脱髓鞘性多发性神经病,多器官受累的特点是浆细胞恶性增生和血管内皮生长因子(VEGF)增殖。对于不适合干细胞移植的POEMS综合征患者,目前没有明确的治疗方法。而反应停(沙利度胺)抑制血管内皮生长因子和浆细胞增殖。我们的目的是评估反应停治疗POEMS综合征的安全性和有效性。

方法:研究人员在日本的12家医院做了一项随机、双盲、安慰剂对照,阶段2 / 3试验。受试者均为年龄≥20年的为接受自体移植的POEMS综合征患者,随机分配(1:1)接受口服地塞米松(12 mg/m2/天,每个治疗周期[28天]的前4天)加口服沙利度胺(每日200mg)或安慰剂,治疗六个周期。所有的研究人员和患者都不清楚具体治疗分配。主要终点为24周时血清血管内皮生长因子浓度的降低。数据分析采用意向治疗分析。

结果:在2010年11月11日到2014年7月3日之间,我们随机分配25例患者接受任何反应停(n = 13)或安慰剂组(n = 12);安慰剂组的一个病人因违反协议未进入数据分析。在24周时,调整后的平均VEGF浓度降低比为,沙利度胺组0.39(SD 0.34)vs 安慰剂组0.02(SD 0.54)(校正后的平均差0.41,95% CI 0.02-0.80;P = 0.04)。轻度的窦性心动过缓更频繁,沙利度胺组vs.安慰剂组(7例[ 54% ]与0;P = 0.006)。五例患者出现严重不良事件:三例在沙利度胺组(短暂的心脏骤停、心衰、脱水)和两例在安慰剂组(肠梗阻、发热)。无死亡病例发生。在48周的开放性研究期(n = 22),新发的不良事件是窦性心动过缓(n = 4)、便秘(n = 5)和轻微的感觉神经病变(N = 5)。在开放性研究中,两名患者死亡,这两名患者最初在安慰剂组,死亡的原因是疾病的进展。

结论:沙利度胺可降低血清VEGF浓度,这可能是对不能进行干细胞移植的POEMS综合征的一种新的治疗方法。虽然沙利度胺治疗可能会带来心动过缓的风险;然而,其益处可能大于风险。

原始出处:



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bob.kane

好文xuexil

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2016-10-18 20:20:13 回复

1356189****(暂无匿称)

好文章,受益

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2016-10-11 22:31:29 回复

ylzr123

好文,赞一个,深入学习。

(来自:梅斯医学APP)

2016-9-13 10:22:00 回复

ylzr123

好文章,值得学习,先赞一个

(来自:梅斯医学APP)

2016-8-26 14:54:00 回复

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