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Nat Commun:减少肌脂蛋白的表达或可用于杜氏肌营养不良的治疗

2017/11/5 作者:MedSci   来源:MedSci原创 我要评论1

肌脂蛋白(SLN)是肌肉/内质网(SR)Ca 2+ ATP酶(SERCA)的抑制剂,在杜氏肌营养不良(DMD)患者和动物模型中肌肉里表达异常升高。

本研究中,研究人员发现减少SLN的水平可改善重症肌营养不良蛋白/肌萎缩蛋白双重突变体(mdx:utr - / -)DMD模型小鼠的营养不良。SLN基因的一个等位基因的种系失活可使SLN的表达正常化,恢复SERCA的功能,减轻骨骼肌和心脏病理,改善肌肉再生,延长寿命。为了将此研究发现转化为治疗策略,研究人员通过腺相关病毒(AAV)9介导的RNA干扰敲低1月龄mdx:utr - / - 小鼠中SLN的表达。结果显示AAV治疗可明显降低SLN的表达,减轻肌肉病理并改善膈肌、骨骼肌和心脏功能。

综上所述,我们的研究结果表明减少SLN是治疗DMD的一种有希望的方法。

原始出处:

Antanina Voit, Vishwendra Patel, et al., Reducing sarcolipin expression mitigates Duchenne muscular dystrophy and associated cardiomyopathy in mice. Nat Commun. 2017; 8: 1068. doi:  10.1038/s41467-017-01146-7



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天涯

非常好的文章.学习了

(来自:梅斯医学APP)

2017/11/5 22:03:43 回复

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