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NEJM:volanesorsen治疗乳糜微粒血症的关键研究结果

2019-8-8 作者:Allan   来源:MedSci原创 我要评论0

Akisa制药公司近日宣布,来自IIIAPPROACH研究的最新结果显示,volanesorsen治疗乳糜微粒血症综合征(FCS)患者具有显著的有效性和安全性。FCS是一种极为罕见的使人衰弱的疾病,它是由脂蛋白脂肪酶(LPL)的生成或功能受损引起的,脂蛋白脂肪酶(LPL)负责分解乳糜微粒(富含甘油三酯的脂蛋白)。FCS能够导致显著的风险和疾病负担,包括不可预测的和致命的急性胰腺炎以及永久性器官损伤。volanesorsen旨在减少载脂蛋白C-IIIapoC-III)的产生,调节血浆甘油三酯水平。


原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1657752#axzz5w0bn7NRY

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