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FDA批准了ABO-202基因疗法治疗CLN1的研究性新药申请

2019-5-22 作者:不详   来源:网络 我要评论2
Tags: ABO-202基因疗法  FDA  IND  

Abeona是一家专注于基因和细胞疗法的生物医药公司,近日宣布已开始进行1/2临床试验,以评估其新型基因疗法ABO-202治疗CLN1疾病的有效性。同时,FDA已批准了ABO-202基因疗法治疗CLN1的研究性新药申请(IND)。ABO-202通过AAV9载体,通过静脉内和鞘内递送,将PPT1基因的功能性拷贝递送至中枢神经系统和外周器官的病变细胞。

Abeona总裁兼首席科学官Timothy J. Miller博士说:临床前研究中,ABO-202能够有效地将PPT1基因的功能性拷贝递送至中枢神经系统和外周器官,ABO-202能够使CLN1动物模型的存活正常化并介导神经功能的改善。同时,静脉内和鞘内组合给药比单独的给药途径增加有效性,因此可以增强该基因疗法的治疗潜力


原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1642385#axzz5oeL0ziZx

本文系梅斯医学(MedSci)原创编译整理,转载需授权!



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184****9840

学习了,谢谢分享。

(来自:梅斯医学APP)

2019-5-27 0:10:22 回复

坚强007

向挑战病魔的科研人员致敬!向挑战病魔的科研人员致敬!

(来自:梅斯医学APP)

2019-5-22 21:28:07 回复

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