Blood:Dexpramipexole或可有效减少高嗜酸性粒细胞综合征患者的糖皮质激素用药量
2018-05-09 MedSci MedSci原创
中心点:高嗜酸性粒细胞综合征(HES)患者迫切需要糖皮质激素-节约性替代疗法。Dexpramipexole,口服的生物活性药物,用于HES的部分患者,可获得临床效益,且安全性良好。摘要:高嗜酸性粒细胞综合征(HES)是一组异质性疾病,特点是外周嗜酸性粒细胞和嗜酸性粒细胞相关的终末器官损伤。大多数患者对糖皮质激素(GC)治疗有反应,但通常需要大剂量,而且副作用常见。Dexpramipexole(KN
中心点:
高嗜酸性粒细胞综合征(HES)患者迫切需要糖皮质激素-节约性替代疗法。
Dexpramipexole,口服的生物活性药物,用于HES的部分患者,可获得临床效益,且安全性良好。
摘要:
高嗜酸性粒细胞综合征(HES)是一组异质性疾病,特点是外周嗜酸性粒细胞和嗜酸性粒细胞相关的终末器官损伤。大多数患者对糖皮质激素(GC)治疗有反应,但通常需要大剂量,而且副作用常见。Dexpramipexole(KNS 760704),一种口服的生物合成的氨基苯并噻唑,安全性良好;在一肌萎缩性脊髓侧索硬化症的3期临床试验中意外地发现Dexpramipexole可显著减少嗜酸性粒细胞计数(AEC)。
Sandhya R. Panch等人开展研究对Dexpramipexole(150mg 口服 2/日)作为糖皮质激素的替代药剂用于HES的效果进行评估。主要评估指标:1)可维持AEC<1000/μL和控制临床症状的最小有效GC剂量(MED)减少≥50%的个体比例;2)经过Dexpramipexole(MEDD)治疗12周,MEDD:MED比值变化。
10位患者中,40%(95% CI 12%,74%)的患者糖皮质激素用药量减少≥50%,而且MEDD:MED比值明显低于100%(中位值66%;95% CI 6%,98%,p=0.03)。所有副作用为自限性,无一使药物中断。两例病变组织活检显示病理学正常、嗜酸性粒细胞减少。Dexpramipexole治疗12周后,有反应的患者的骨髓活检显示成熟嗜酸性粒细胞选择性缺失。
Dexpramipexole,作为糖皮质激素的替代药剂,用于GC反应性HES患者无明显毒性。尽管确切的作用机制尚不明确,但初始数据提示dexpramipexole或许可干扰骨髓嗜酸性粒细胞成熟。
原始出处:
Sandhya R. Panch,et al.Dexpramipexole as an Oral Steroid-sparing Agent in Hypereosinophilic Syndromes.Blood 2018 :blood-2018-02-835330; doi: https://doi.org/10.1182/blood-2018-02-835330
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