2018年ASH年会：LentiGlobin基因疗法治疗镰刀型红血球疾病的全新数据
2018-12-06 MedSci MedSci原创
bluebird生物技术公司近日在第60届美国血液学会（ASH）年会上公布了LentiGlobin™基因疗法治疗镰刀型红血球疾病（SCD）的I/II期HGB-206研究的最新数据。
bluebird生物技术公司近日在第60届美国血液学会（ASH）年会上公布了LentiGlobin™基因疗法治疗镰刀型红血球疾病（SCD）的I/II期HGB-206研究的最新数据。
SCD是一种严重的、逐渐致人衰弱的和危及生命的遗传疾病。SCD由血红蛋白（HbS）的异常引起，导致引起红血球中的载氧血红蛋白异常。SCD通常发病于拥有两个异常血红素基因的患者，这些患者从父母双方各遗传过来一个异常的基因。
bluebird生物技术公司的医学博士David Davidson评论说：“患有SCD的患者接受了LentiGlobin治疗后，他们开始产生基因治疗来源的HbAT87Q，表明LentiGlobin可能从根本上改善红细胞病理学结果”。许多SCD患者患有严重的贫血和血管闭塞性事件，包括严重的、反复发作的疼痛危象，导致器官损伤和寿命缩短。在接受LentiGlobin治疗之前，本研究中的患者经常发生血管闭塞性事件，但在用LentiGlobin治疗9个月后，没有血管闭塞事件的发生。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1609336#axzz5Yod0v3he
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