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Ultragenyx宣布DTX401基因治疗Ia型糖原贮积病的第一组1/2期研究数据为阳性

2019-2-22 作者:不详   来源:MedSci原创 我要评论0

Ultragenyx公司的DTX401(一种基于腺相关病毒AAV的基因疗法)正处于1/2期临床研究治疗Ia型糖原贮积病(GSDIa)。治疗24周后,参加组1治疗的三名患者均得到显着改善。

截至2019年2月20日,尚未报告与治疗相关的不良事件和严重不良事件。

GSDIa是最严重的遗传性糖原贮积病,患者不能正常代谢糖原,使糖原合成或分解发生障碍,因此糖原大量沉积于组织中而致病。它是由G6Pase-α酶的缺陷基因引起。GSDIa患者的低血糖症可能危及生命,如果长期未经治疗,患者可能会出现严重的乳酸中毒,进展为肾功能衰竭,并可能在婴儿期或儿童时期死亡。目前还没有批准的药物进行治疗。全球估计有6000名患者受到GSDIa的影响。

DTX401是一种在研的AAV8基因疗法,在天然启动子的控制下维持G6Pase-α的稳定表达和活性。DTX401通过单次静脉注射,已经在临床前研究中显示出明显提高的G6Pase-α活性和降低的肝糖原水平,这是疾病控制良好的生物标志物。DTX401已在美国和欧洲获得孤儿药认证。

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