NEJM：晚期常染色体显性多囊肾病采用托伐普坦治疗效果分析！
2017-11-05 xing.T MedSci原创
由此可见，相比于安慰剂，托伐普坦可以减缓晚期ADPKD患者eGFR的下降。
在先前由早期常染色体显性遗传性多囊肾病（ADPKD；估计的肌酐清除率≥60ml/min）患者参与的试验中，血管加压素V2受体拮抗剂托伐普坦可以减缓肾脏总体积和肾小球滤过率（GFR）下降的增长，但也导致了转氨酶和胆红素水平更高。托伐普坦在晚期ADPKD患者的疗效仍是未知的。最近，顶级医学期刊NEJM上针对这一问题发表了一篇研究文章。
研究人员进行了一项3期、随机停药、多中心、安慰剂对照、双盲试验。在一个包含序贯安慰剂和托伐普坦治疗的为期8周的前随机化期，在此期间，研究人员对每个病人的托伐普坦无剂量限制的副作用进行了评估，1370例ADPKD，这些患者为18岁至55岁的eGFR为25-65ml/min/1.73m2或56岁至65岁eGFR为25-44 ml/min/1.73m2的个体，按1:1的比例被随机分配接受托伐普坦或安慰剂治疗12个月。该研究的主要终点是从基线到随访后估计的肾小球滤过率变化，并对每个病人参与的确切时间进行调整，每月进行安全性评估。
在托伐普坦组，估计的肾小球滤过率从基线的变化为-2.34 ml/min/1.73m2（95%可信区间为-2.81至-1.87），相比于安慰剂组的-3.61 ml/min/1.73m2（95%可信区间为-4.08至-3.14）（差异为1.27 ml/min/1.73m2；95% 可信区间为0.86至1.68；P＜0.001）。研究人员发现托伐普坦组681例受试者中有38例（5.6%）患者丙氨酸氨基转移酶水平升高（超过正常上限的3倍），而安慰剂组685例受试者中有8例（1.2%）患者丙氨酸氨基转移酶水平升高。停止服用托伐普坦后转氨酶水平升高是可逆的。胆红素水平也未高于正常范围上限的两倍。
由此可见，相比于安慰剂，托伐普坦可以减缓晚期ADPKD患者eGFR的下降。
原始出处：
Vicente E. Torres,.et al. Tolvaptan in Later-Stage Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease.NEJM.2017. http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1710030
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