Neurology：丙戊酸有望成为眼咽肌营养不良的治疗手段
2018-07-15 zhangfan MedSci原创
研究认为，丙戊酸在眼咽肌营养不良模型中表现出良好的肌肉细胞保护作用，有望成为治疗该疾病的潜在方法
近日研究人员考察了丙戊酸 (VPA)对眼咽肌营养不良(OPMD)的治疗潜力。
研究人员使用活细胞成像和生化方法，在OPMD-C2C12 肌肉细胞模型评估VPA潜在的保护作用，该模型致病基因在来自OPMD患者的淋巴母细胞株，通过转基因方法在线虫中表达人突变PABPN1基因。
研究发现，VPA对PABPN1突变体肌肉细胞毒性具有有拮抗作用，可通过增加组蛋白乙酰化水平，调节致病基因移植后细胞生存、增殖和分化。此外，VPA可提高OPMD患者淋巴母细胞株组蛋白乙酰化水平。使用中等浓度VPA处理后，PABPN-13线虫的运动能力得到显著提高。
研究认为，丙戊酸在眼咽肌营养不良模型中表现出良好的肌肉细胞保护作用，有望成为治疗该疾病的潜在方法。
原始出处：
Aida Abu-Baker et al. Valproic acid is protective in cellular and worm models of oculopharyngeal muscular dystrophy.Neurology. July 13， 2018.
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