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诺华公司87亿美元收购AveXis公司以改造脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗

2018-4-10 作者:MedSci   来源:MedSci原创 我要评论0

2018年4月9日,诺华宣布已以每股218美元,共计87亿美元现金收购临床阶段基因治疗公司AveXis,此次交易得到了两家公司董事会的一致通过。

脊髓性肌萎缩症(SMA)是由运动神经元存活基因1 (SMN1)单基因缺陷引起的遗传性神经退行性疾病,据估计每6000-10000个孩子就有一个会患上SMA。目前AveXis公司针对SMA的治疗开展了多个临床研究,其中最核心的基因治疗药物AVXS-101在患有SMAⅠ的婴儿中展现出激动人心的疗效。

诺华CEO Vas Narasimhan表示:"收购AveXis是改善SMA治疗现状的最佳机会,我们相信AVXS-101能够为遭受这种灾难的儿童和家庭创造新生,也将加速推进我们一流疗法的战略,提高我们在神经科学领域的领先地位。除了CAR-T的癌症平台之外,我们将与AveXis团队共建另一个基因治疗的平台,从而推进更多的基因治疗药物的出现。"

美国食品药品监督管理局(FDA)已经认定AVXS-101为孤儿药并指定为突破性治疗药物,AveXis预计将在2018年下半年向FDA递交生物制剂许可申请文件(BLA),很可能于2019年在美国获批。如果获得批准,AVXS-101通过有效替代缺陷的SMN1基因,将成为治疗SMA一流的单次注射基因疗法。

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