诺华公司87亿美元收购AveXis公司以改造脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗
2018-04-10 MedSci MedSci原创
2018年4月9日，诺华宣布已以每股218美元，共计87亿美元现金收购临床阶段基因治疗公司AveXis，此次交易得到了两家公司董事会的一致通过。
2018年4月9日，诺华宣布已以每股218美元，共计87亿美元现金收购临床阶段基因治疗公司AveXis，此次交易得到了两家公司董事会的一致通过。
脊髓性肌萎缩症（SMA）是由运动神经元存活基因1 (SMN1)单基因缺陷引起的遗传性神经退行性疾病，据估计每6000-10000个孩子就有一个会患上SMA。目前AveXis公司针对SMA的治疗开展了多个临床研究，其中最核心的基因治疗药物AVXS-101在患有SMAⅠ的婴儿中展现出激动人心的疗效。
诺华CEO Vas Narasimhan表示："收购AveXis是改善SMA治疗现状的最佳机会，我们相信AVXS-101能够为遭受这种灾难的儿童和家庭创造新生，也将加速推进我们一流疗法的战略，提高我们在神经科学领域的领先地位。除了CAR-T的癌症平台之外，我们将与AveXis团队共建另一个基因治疗的平台，从而推进更多的基因治疗药物的出现。"
美国食品药品监督管理局（FDA）已经认定AVXS-101为孤儿药并指定为突破性治疗药物，AveXis预计将在2018年下半年向FDA递交生物制剂许可申请文件(BLA)，很可能于2019年在美国获批。如果获得批准，AVXS-101通过有效替代缺陷的SMN1基因，将成为治疗SMA一流的单次注射基因疗法。
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