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Blood:依托泊苷联合地塞米松用于淋巴组织细胞增生症的效果:HLH-2004长期研究的结果。

2017-9-22 作者:qinqiyun   来源:MedSci原创 我要评论0
Tags: 依托泊苷  地塞米松  环孢霉素A  淋巴组织细胞增生症  
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淋巴组织细胞增生症(HLH)是一种危及生命的超炎症综合征,包括家族/遗传HLH(FHL)和继发性HLH。

在HLH-94研究中,5年生存率(pSu)仅54%(95% CI 48-60%),系统疗法包括依托泊苷、地塞米松以及从第9周开始添加环孢霉素A(CSA)。HSCT应用于家族/遗传、复发性或重度以及持续性HLH。

而在HLH-2004研究中,CSA反而用于预处理,目的是降低HSCT前的患病率和死亡率。

在2004-2011年,共有369名未满18岁的儿童符合HLH-2004研究的纳入标准(5/8诊断标准、受影响的兄弟姐妹、和/或FHL致病基因的分子诊断)。中位随访5.2年时,仍有230/369(62%)的患者存活(pSu 61%,56-67%)。有家族/遗传鉴定的FHL患儿(n=168)和无家族/遗传的FHL患儿(n=201)的5年pSu分别是59%(52-67%)和64%(57-71%)。

与既往数据(HLH-94)相比,应用HLH-94的纳入标准,HSCT前的死亡率从27%降至19%(根据性别和年龄校准后,p=0.064)。与HLH-94相比,HLH-2004研究中从治疗开始到HSCT的时间更短(校正p=0.020),在HLH-94和HLH-2004研究中神经改变分别是22%和17%。HSCT后5年总体pSu是66%(FHL 70%[63-78%])。

额外的分析为提高HSCT前治疗效果提供特异性的建议。HLH-2004研究表明大多数患者可用依托泊苷联合地塞米松得以治疗,但需要用CSA作预处理;在髓鞘注射疗法中添加皮质类固醇,可缩短到HSCT的时间,但不能明显改善预后。

原始出处:

Elisabet Bergsten,et al.Confirmed efficacy of etoposide and dexamethasone in HLH treatment: Long term results of the cooperative HLH-2004 study.Blood. Semptember 21,2017.https://doi.org/10.1182/blood-2017-06-788349

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