针对遗传性视网膜营养不良的基因疗法SPVN06,获得欧洲孤儿药称号

2020-07-01 MedSci原创 MedSci原创

SPVN06是一种突破性的基因疗法,通过视网膜下单次注射神经营养因子,来阻止和预防导致失明的光感受器变性。

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生物技术公司SparingVision宣布欧洲委员会决定授予其SPVN06孤儿药称号,用于治疗遗传性视网膜营养不良。该决定是基于欧洲药品管理局(EMA)孤儿药物产品(COMP)委员会的积极意见。

SPVN06是靶向色素性视网膜炎的突破性基因疗法,通过视网膜下单次注射神经营养因子,来阻止和预防导致失明的光感受器变性。

色素性视网膜炎是一种遗传性视网膜疾病,可引起失明,在全球范围内影响近200万人。

SparingVision总裁兼首席执行官Florence Allouche表示:“欧盟的孤儿药称号非常令人鼓舞的消息。按照计划,我们将继续进行临床前开发,并期待在2021年之前在法国和美国开始色素性视网膜炎患者的1期临床试验。”

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1736638?tsid=4

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