Ann Clin Trans Neurol：百年老药有望治疗自闭症
2017-06-16 佚名 药明康德
近日，来自美国加利福尼亚大学圣地亚哥分校（University of California San Diego， UCSD）的科学家们发表了一项小型临床试验的结果，他们发现，一个已经有100年历史的药物明显改善了自闭症儿童的症状。这项研究发表在了《Annals of Clinical and Translational Neurology》杂志上，它可能意味着第一个治疗自闭症谱系障碍（autism
近日，来自美国加利福尼亚大学圣地亚哥分校（University of California San Diego， UCSD）的科学家们发表了一项小型临床试验的结果，他们发现，一个已经有100年历史的药物明显改善了自闭症儿童的症状。这项研究发表在了《Annals of Clinical and Translational Neurology》杂志上，它可能意味着第一个治疗自闭症谱系障碍（autism spectrum disorder，ASD）的药物即将诞生。
自闭症谱系障碍包括了一系列儿童神经发育障碍性疾病，其中最典型的就是自闭症。自闭症的主要表现包括语言交流障碍、社会交流障碍以及重复刻板行为，严重自闭症患者会完全没有语言能力，与父母都缺乏交流。自闭症谱系障碍的影响范围很广，据估计全球每160名儿童中就有1人受其影响，该病在男童中发病率要高于女童。目前，这些疾病的发病原因仍然未知，它可能受到遗传和环境因素的影响。因此，这些疾病也没有有效的治疗方法。
进行这项研究的UCSD的科学家们认为，自闭症的发生还与新陈代谢失调有关。新陈代谢的失调会导致正常神经细胞对于损伤或外界压力做出长时间反应，从而使急性应激反应变为慢性疾病。这些反应导致大脑、肠道菌群和免疫系统之间的通讯发生障碍，如果这些情况发生在儿童身上，就会引起自闭症和其它发育疾病。
这些不正常的细胞应激反应可以通过细胞间的嘌呤信号通路来维持，因此科学家们想到了使用抗嘌呤药物来恢复大脑的正常细胞通讯。他们尝试了一种叫做苏拉明（suramin）的药物，它早在1916年就被发现用于治疗非洲锥虫昏睡病等寄生虫疾病。该药的作用机制恰恰就是通过阻断嘌呤信号通路来阻止寄生虫的繁衍。如果使用低剂量的苏拉明就有望恢复大脑中正常的嘌呤信号传导，改善自闭症症状。
科研人员在UCSD进行了一项小规模的探索性试验，共有10名5-14岁患自闭症的男童参与了这项双盲、安慰剂对照试验，他们随机接受了一次苏拉明或安慰剂治疗。试验发现，接受治疗后一周之内，所有5名服用了苏拉明的儿童都出现了症状改善，而5名对照组的儿童没有出现变化。其中最令人惊讶的结果是，在4名不会说话的药物组儿童中，有2人接受治疗后说出了他们人生中的第一句话。此外，药物组儿童的家长们也报告了在日常行为、语言、发育目标和社交活动等其它多方面的进步。
不过，由于这是一项探索性的试验，所有参与者都只服用了一次药物。在6周之后，药效逐渐减退，患儿的症状也回到了试验前的状态。但是，参与试验的科研人员认为，这些结果证实了他们关于新陈代谢失调是导致自闭症的原因之一的假说。他们计划下一步开展更大规模的临床试验已验证这些初步结果，同时还需要研究长期服用该药是否会带来副作用。
这项研究的第一作者兼通讯作者、UCSD的Robert Naviaux教授表示：“我们计划在今后的5年中进行5项试验，并希望这些数据能使FDA批准使用suramin治疗自闭症。”
我们希望这些令人振奋的结果能够在后续试验中获得证实，早日为自闭症儿童带来新药。
原文出处：
Naviaux R K，Curtis B，Li K，et al. Low-dose suramin in autism spectrum disorder: a small, phase I/II, randomized clinical trial[J]. Annals of Clinical and Translational Neurology.26 May 2017.DOI: 10.1002/acn3.424.
Naviaux R K，Curtis B，Li K，et al. Low-dose suramin in autism spectrum disorder: a small, phase I/II, randomized clinical trial[J]. Annals of Clinical and Translational Neurology.26 May 2017.DOI: 10.1002/acn3.424.
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