Methods Mol Biol：用于眼部疾病的腺病毒相关病毒
2018-09-20 MedSci MedSci原创
佛罗里达大学医学院眼科的Ildefonso CJ等近日在Methods Mol Biol杂志上发表了一篇重要的工作，他们从粘液瘤病毒中获得抗炎丝氨酸蛋白酶抑制剂（丝氨酸蛋白酶抑制剂），并在AAV载体中进行设计和测试。
佛罗里达大学医学院眼科的Ildefonso CJ等近日在Methods Mol Biol杂志上发表了一篇重要的工作，他们从粘液瘤病毒中获得抗炎丝氨酸蛋白酶抑制剂（丝氨酸蛋白酶抑制剂），并在AAV载体中进行设计和测试。
因为腺病毒相关病毒在人体临床试验中的安全性已经得到广泛认可，所以腺病毒相关病毒（AAV）已成为眼部基因治疗的首选基因植入载体。该病毒载体具有4.7kbp（千碱基对）的携带能力（单链DNA），并且仅保留原病毒的反向末端重复序列（ITR）。
在文章中，作者详细描述了他们从粘液瘤病毒中获得抗炎丝氨酸蛋白酶抑制剂（丝氨酸蛋白酶抑制剂），并在AAV载体中进行设计和测试的过程。粘液瘤是一种兔种特异性感染病毒，是一种Leporipoxvirus。 粘液瘤病毒蛋白已经被开发为针对炎症疾病治疗的免疫调节蛋白，并且对粘液瘤病毒本身，也有许多研究者正在研究其是否可以作为癌症治疗的溶瘤病毒载体。同时，他们通过自切割肽将Serp2基因与GFP报告基因融合。
因此，这篇文章给研究眼科基因治疗的相关研究者提供了一种新的途径，极大推动了基因治疗在眼科疾病的应用。
原文出处：
Ildefonso， C.J. and A.S. Lewin， Adeno-Associated Virus Delivery of Viral Serpins for Ocular Diseases： Design and Validation. Methods Mol Biol， 2018. 1826： p. 237-254.
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