FDA批准急性髓性白血病（AML）靶向新药midostaurin
2017-04-30 佚名 医药魔方
FDA 4月28日批准诺华Rydapt (midostaurin)，用于联合化疗一线治疗携带FLT3突变的新确诊成人急性髓性白血病。FDA同时批准了Invivoscribe Technologies公司的伴随诊断试剂盒LeukoStrat CDx FLT3。
FDA 4月28日批准诺华Rydapt (midostaurin)，用于联合化疗一线治疗携带FLT3突变的新确诊成人急性髓性白血病。FDA同时批准了Invivoscribe Technologies公司的伴随诊断试剂盒LeukoStrat CDx FLT3。
AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。在美国的AML中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，5年生存率大约20%~25%。根据美国癌症研究所的估计，2016年美国大约有19930例新确诊AML患者，10430例死亡AML患者。
FLT3突变是AML患者中一种常见的基因突变，与患者预后较差相关。midostaurin是一种口服多激酶抑制剂，可抑制多种调控细胞生长的关键激酶，包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的急性髓性白血病（AML）患者的治疗，是首个用于治疗AML的靶向药物。FDA还批准Rydapt用于治疗罕见血液疾病（侵袭性全身性肥大细胞增多症）。
FDA曾授予midostaurin优先审评、快速通道（肥大细胞增多症）和突破性药物资格（AML）(详细 见：NEJM：新药Midostaurin可缓解肥大细胞增生症)。一项代号为RATIFY的随机研究入组了717例初治AML患者，结果显示，与仅接受化疗的患者相比，Rydapt联合化疗可显着延长患者的生存期（74.7 vs 25.6个月）。
Rydapt治疗AML的常见不良反应包括白细胞减少、恶心、黏膜炎、呕吐、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染。
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