Lancet haemat：全反式维甲酸联合达那唑治疗原发性免疫性血小板减少症的效果和安全性。
2017-09-14 qinqiyun MedSci原创
原发性免疫性血小板减少症是一种严重的出血性疾病，50-85%的患者经一线治疗后取得基本缓解，但尚没有最佳的二线疗法。全反式维甲酸（ATRA）具有造血免疫调节作用，或许可以成为潜在的治疗选择。研究人员针对糖皮质激素耐受性或复发性原发性免疫性血小板减少症的非脾切除的患者人群，评估ATRA联合达那唑的疗效和安全性。
原发性免疫性血小板减少症是一种严重的出血性疾病，50-85%的患者经一线治疗后取得基本缓解，但尚没有最佳的二线疗法。全反式维甲酸（ATRA）具有造血免疫调节作用，或许可以成为潜在的治疗选择。研究人员针对糖皮质激素耐受性或复发性原发性免疫性血小板减少症的非脾切除的患者人群，评估ATRA联合达那唑的疗效和安全性。
研究人员进行一多中心、随机、非盲的2期研究，从中国的5个不同地区的医疗中心招募年满18岁的原发性免疫性血小板减少症患者。纳入标准：未切除脾脏、对糖皮质激素耐受或复发性、且血小板计数少于30x109/L。按1：1随机分组，一组口服ARTA（10mg 2/日）和达那唑（200mg 2/日）、一组进行达那唑（200mg 2/日）单一疗法，持续16周。所有患者在前8周每周进行评估，随后每2周评估一次。主要结局是在随访的12个月内，持续反应（血小板计数≥30x109/L或基础值两倍及以上[部分反应]）、或血小板计数≥100x109/L（完全反应）和无需要药物干预的出血事件。
2012年6月1日-2016年7月1日，共筛查130位符合要求的患者，最后96位患者随机分组，93位患者纳入改良意向治疗分析：45位在ATRA联合达那唑组、48位在达那唑组。在随访的12个月内，进行ATRA联合达那唑治疗的患者中获得持续反应的明显优于接受达那唑单一治疗组（28[62%] vs 12[25%]；优势比4.94，95% CI2.03-12.02，p=0.00037）。仅有两例3级副反应事件：1例（2%）在ATRA联合达那唑组，表现为皮肤干燥；1例（2%）在达那唑组，表现为肝损伤。此外，两治疗组均无4级及以上副反应事件或与治疗相关的死亡。
与达那唑单一疗法相比，予以ATRA联合达那唑治疗的原发性免疫性血小板减少症患者可迅速获得持续反应。提示ATRA或许可用于治疗糖皮质激素耐受性或复发性原发性免疫性血小板减少症。
原始出处：
Fei-Er Feng，et al.Oral all-trans retinoic acid plus danazol versus danazol as second-line treatment in adults with primary immune thrombocytopenia： a multicentre， randomised， open-label， phase 2 trial.The Lancet Haematology. September 13，2017.http：//dx.doi.org/10.1016/S2352-3026(17)30170-9
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