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voxelotor治疗镰状细胞病的阳性数据

2019-6-16 作者:Allan   来源:MedSci原创 我要评论0

Global Blood Therapeutics近日公布了IIIHOPE试验的更新结果,结果表明,与安慰剂相比,voxelotor实现了血红蛋白的显著和持续的改善。该结果将在欧洲血液学协会(EHA)会议上公布。该研究涉及274例青少年和成年镰状细胞病患者,主要终点为血红蛋白水平的改善。

镰状细胞病是一种几乎专门发生于黑人中的慢性溶血性贫血,因HbS的纯合遗传引起的。镰状红细胞阻塞毛细血管而引起器官缺血。经常发生急剧恶化(危象)。感染、骨髓再生不良、肺累及(急性胸部综合征)可以急剧发生而且是致命的。


原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1647559#axzz5r0RYRQBl

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