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voxelotor治疗镰状细胞病的阳性数据
Global Blood Therapeutics近日公布了III期HOPE试验的更新结果，结果表明，与安慰剂相比，voxelotor实现了血红蛋白的显著和持续的改善。该结果将在欧洲血液学协会（EHA）会议上公布。该研究涉及274例青少年和成年镰状细胞病患者，主要终点为血红蛋白水平的改善。
镰状细胞病是一种几乎专门发生于黑人中的慢性溶血性贫血，因HbS的纯合遗传引起的。镰状红细胞阻塞毛细血管而引起器官缺血。经常发生急剧恶化（危象）。感染、骨髓再生不良、肺累及（急性胸部综合征）可以急剧发生而且是致命的。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1647559#axzz5r0RYRQBl
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