Lancet：长期糖皮质激素疗法对杜氏肌营养不良患者疾病里程碑和死亡率的影响
2017-11-23 zhangfan MedSci原创
研究认为长期的糖皮质激素治疗方案可降低杜氏肌营养患者的疾病进展风险，延长患者生存期
糖皮质激素治疗是杜氏肌营养不良的标准治疗方案，但关于糖皮质激素疗法的长期治疗效果的研究却十分有限。近日研究人员考察了糖皮质激素对杜氏肌营养不良患者生命周期和生存期里程碑相关疾病进展的长期影响。
在本次前瞻性研究中，招募了2-28岁的男性杜氏肌营养不良患者，随访10年。研究比较了无激素治疗、累积治疗时间少于1个月或1年以上对疾病进展或治疗里程碑的影响。研究人员使用卡普兰迈耶分析比较糖皮质激素治疗时间对患者仰卧时间、仰卧位转换、楼梯攀登、步行移动、身体伸展、手嘴功能和手功能的影响，同时考察患者的死亡率。
440名患者参与研究。持续1年以上的糖皮质激素治疗可显著延长患者疾病进展里程碑事件时间--相比于不足1个月的激素治疗，维持1年以上的激素治疗可延缓2.1-4.4年的运动能力丧失、延缓2.8-8.0年上肢运动能力丧失。相比于强的松或强的松龙，地夫可特可延缓疾病进展里程碑2.1-2.7年。10年随访过程中，45名患者死亡，39人(87%)死于治疗相关的不良事件。累积治疗时间1年以上的患者死亡率为9%，而未进行激素治疗患者的死亡率为19% (OR 0.47， 95% CI 0.22-1.00)。
研究认为长期的糖皮质激素治疗方案可降低杜氏肌营养患者的疾病进展风险，延长患者生存期。
原始出处：
Prof Craig M McDonald et al. Long-term effects of glucocorticoids on function， quality of life， and survival in patients with Duchenne muscular dystrophy： a prospective cohort study.Lancet. 22 November 2017.
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