MB-102（CD123 CAR T）获得FDA孤儿药物指定用于治疗浆细胞样树突状细胞肿瘤
2018-12-22 MedSci MedSci原创
Mustang Bio是一家专注于开发基于专有嵌合抗原受体工程T细胞（CAR T）技术的新型免疫疗法公司，近日宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准MB-102（CD123 CAR T）获得孤儿药物指定用于治疗浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN），BPDCN是一种罕见且无法治愈的血癌，中位生存期不到18个月，目前尚无标准的疗法。
Mustang Bio是一家专注于开发基于专有嵌合抗原受体工程T细胞（CAR T）技术的新型免疫疗法公司，近日宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准MB-102（CD123 CAR T）获得孤儿药物指定用于治疗浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN），BPDCN是一种罕见且无法治愈的血癌，中位生存期不到18个月，目前尚无标准的疗法。
Mustang的首席医疗官Martina Sersch医学博士说：“我们很高兴获得MB-102的孤儿药指定，这个重要的里程碑将为Mustang提供额外的市场独家性和经济效益。我们认为MB-102是BPDCN患者的重要治疗方法。基于2017年12月美国血液学会（ASH）年会提交的第I阶段数据和2018年11月美国癌症研究协会（AACR）肿瘤免疫学和免疫治疗特别会议，我们期望在急性髓性白血病（AML）、BPDCN和高危骨髓增生异常综合征患者中开展多中心I/II期临床试验”。MB-102目前正在一个单一中心进行研究，首次在人体中进行I期剂量递增临床试验，评估复发或难治性AML患者中升高剂量的MB-102的安全性和抗肿瘤活性。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1612913#axzz5aJrWexZu
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