美国药监局批准了CRISPR人体试验计划
2016-06-23 佚名 生物谷
上周，美国宾夕法尼亚大学的研究人员们提出了一项计划，他们希望能够用CRISPR来编辑人体的免疫细胞，进而来治疗相关的疾病。该计划最近已经获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。如果该计划能够顺利实施，将是第一次用CRISPR系统进行的人体基因编辑试验。CRISPR/Cas9是一种基于细菌防御系统改造而来的基因编辑系统，可以利用gRNA引导DNA剪切蛋白在特定位点完成剪切，因而具有很好的特异性
上周，美国宾夕法尼亚大学的研究人员们提出了一项计划，他们希望能够用CRISPR来编辑人体的免疫细胞，进而来治疗相关的疾病。该计划最近已经获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。如果该计划能够顺利实施，将是第一次用CRISPR系统进行的人体基因编辑试验。
CRISPR/Cas9是一种基于细菌防御系统改造而来的基因编辑系统，可以利用gRNA引导DNA剪切蛋白在特定位点完成剪切，因而具有很好的特异性。该基因编辑系统从提出到现在已经历经四年，而且在很多生物体上面都进行了实验，而且从原型到现在的CRISPR基因剪切系统已经有了很多的优化。同时，该系统的专利之争也从未停歇。
CRISPR基因编辑系统的人体试验面临着诸多的问题，例如伦理、法律、安全等等。同时对于该基因编辑系统用于人体实验也存在监管问题。上周，美国宾夕法尼亚大学的研究人员们，向美国FDA提交了一项申请，本网站也已经在《 利用CRISPR基因编辑技术治疗癌症？ 》中进行了相关报道。该申请主要目的在于，抽取人体的免疫细胞（T淋巴细胞），经过CRISPR基因改造后的这些免疫细胞，被重新导入到人体中，进而可以用来治疗癌症。值得注意的是，该项目并非是编辑人体胚胎细胞，因此不会有“转基因人”的出现。
尽管美国FDA已经批准了该研究申请，该研究项目还需要同时获得项目所在医疗单位的批准。如果顺利的话，该项目还会得到科技大亨 西恩·帕克的资助，将通过他在今年四月成立的 帕克癌症免疫治疗研究所对这个计划给予资助。虽然，目前宾夕法尼亚大学的课题组还没有正式给出该项目执行的时间表，但是在可以预见的未来，我们或许会看到CRISPR给人们带来更多的惊喜。
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在此留言
#CRISPR#
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#药监局#
27
#人体试验#
35
这样会推动基因编辑的快速临床应用，首先是单基因遗传病可能会被快速解决掉
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其实路还挺长，制造免疫系统是第一部
101
牛人啊！
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