罕见病治疗药物Crysvita未被纳入NHS
2018-06-16 MedSci MedSci原创
X连锁性低磷血症（XLH）的儿童和年轻人不太可能在NHS上获得Kyowa Kirin's Crysvita的常规访问。在指南草案中，国家健康和护理卓越研究所拒绝了NHS对该药物的资助，此前该机构得出的结论是，最可能的成本效益估计要比通常认为的高度专业化技术的价值高得多。在英国大约有250名儿童和年轻人患有XLH，这是一种遗传疾病，会导致血液中磷酸盐含量低。这导致了柔软、脆弱的骨骼，患有这种疾病的儿
X连锁性低磷血症（XLH）的儿童和年轻人不太可能在NHS上获得Kyowa Kirin's Crysvita的常规访问。
在指南草案中，国家健康和护理卓越研究所拒绝了NHS对该药物的资助，此前该机构得出的结论是，最可能的成本效益估计要比通常认为的高度专业化技术的价值高得多。
在英国大约有250名儿童和年轻人患有XLH，这是一种遗传疾病，会导致血液中磷酸盐含量低。这导致了柔软、脆弱的骨骼，患有这种疾病的儿童通常有弯曲或弯曲的腿，身材矮小，骨骼疼痛和行走迟缓，也可能有牙齿问题和听力损失。
Crysvita（burosumab）是一种抗FGF23全人源单克隆抗体，也是第一种针对XLH潜在病理生理学的治疗方法。
从一岁开始每隔两周给予一次注射，直到骨骼停止生长，目的是增加从肾脏重新吸收磷酸盐，并通过维生素D的生成改善肠道对钙和磷的吸收。
同时，该委员会也认识到，Crysvita可以预防不可逆的骨损伤，因此可能会带来一些终生的益处，但该机构表示，这种药物可能不会影响疾病进展的长期后果。
此文系梅斯医学（MedSci)原创整理编译，转载需授权！
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#治疗药物#
26
#Crysvita#
30
#罕见#
34
#NHS#
27
学习一下
65
遵义市学习学习学习
76
了解一下.谢谢分享!
67