Portola口服Syk/JAK抑制剂Cerdlatinib治疗外周T细胞淋巴瘤获得FDA孤儿药物指定
2018-09-26 MedSci MedSci原创
Portola Pharmaceuticals今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已指定其研发的cerdulatinib为孤儿药。Cerdulatinib是一种口服Syk/JAK抑制剂,用于治疗外周T细胞淋巴瘤(PTCL)。
Portola Pharmaceuticals今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已指定其研发的cerdulatinib为孤儿药。Cerdulatinib是一种口服Syk/JAK抑制剂,用于治疗外周T细胞淋巴瘤(PTCL)。
Portola研发负责人John Curnutte博士说:"我们非常高兴FDA能够指定cerdulatinib为孤儿药。我们期待在明年初的科学大会上展示2a期试验的其他数据,并继续与FDA讨论开发cerdulatinib的后续步骤,包括加速批准途径的可能性。"
FDA的孤儿产品开发办公室授予孤儿地位,用来支持开发治疗影响美国不到20万人的罕见疾病的药物。Orphan Drug Designation可提供某些益处,包括药物获批准后的七年市场独占期、合格临床试验的税收抵免和FDA市场申请费的免除。
关于PTCL
PTCL是一组罕见且生长迅速的淋巴瘤,属于非霍奇金淋巴瘤。在美国,每年约有6000至10000例PTCL病例。三种最常见类型的PTCL是间变性大细胞淋巴瘤(ALCL),血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤(AITL)和未另外指定的PTCL(PTCL-NOS),但存在许多其他罕见类型。PTCL最常用化疗联合治疗,一线治疗失败的患者选择非常有限。
关于Cerdulatinib
Cerdulatinib是在研的口服的,双脾酪氨酸激酶(Syk)和janus激酶(JAK)抑制剂。临床前数据表明Syk和JAK在外周T细胞淋巴瘤(PTCL)肿瘤存活中发挥重要作用。除了PTCL之外,正在进行的2a期研究中评估了cerdulatinib对其他特定亚型B细胞和T细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL),包括复发/难治性滤泡性淋巴瘤(FL)和慢性淋巴细胞淋巴瘤/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL / SLL)的疗效。该公司于6月在2018年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会和欧洲血液学协会(EHA)第23 届大会上报告了该项研究的新数据。Cerdulatinib表现出广泛的临床活性,所有患者的客观反应率为47%,并且耐受良好。
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