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UniQure的亨廷顿基因疗法获得FDA的快速审查

2019-4-9 作者:不详   来源:MedSci原创 我要评论2
Tags: 亨廷顿  基因疗法  AAV5  

UniQure公司宣布获得FDA的快速审查,将于今年晚些时候开始亨廷顿氏病基因疗法的1/2期临床试验。

该基因疗法称为AMT-130,通过腺相关病毒(AAV5)载体携带microRNA的序列,以降低或阻断亨廷顿氏病患者体内的亨廷顿蛋白表达发挥疗效。

亨廷顿氏病是一种遗传性疾病,与基底神经节和皮质中的神经变性有关,导致不自主运动、痴呆和行为改变。

UniQure表示,AMT-130在该疾病的潜在疗法中是独一无二的,因为它不仅针对突变亨廷顿蛋白的表达,还靶向外显子蛋白片段。

UniQure首席执行官Matt Kapusta表示:"FDA的快速指定,突显了亨廷顿病患者未得到满足的医疗需求。"

"我们即将开始对AMT-130进行1/2期研究,这是首次通过AAV基因治疗亨廷顿病的临床试验,并有望在2019年下半年治疗第一例患者。"

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jin321

罕见病基因疗法

(来自:梅斯医学APP)

2019-4-18 20:53:56 回复

坚强007

向挑战病魔的科研人员致敬!

(来自:梅斯医学APP)

2019-4-10 20:56:28 回复

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