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Leriglitazone治疗Friedreich共济失调:已获欧洲委员会的孤儿药认定

2019-11-14 作者:Allan   来源:MedSci原创 我要评论0

Minoryx Therapeutics是一家专门开发中枢神经系统疾病(CNS)创新疗法的公司,近日宣布,其主要候选药物LeriglitazoneMIN-102)已被欧盟委员会授予孤儿药认定,以治疗Friedreich共济失调。LeriglitazoneMIN-102)是一种新型、脑渗透性、选择性的PPARγ激动剂,可与中枢神经系统内的目标受体结合。在多种临床前中枢神经系统疾病模型中证实了Leriglitazone具有改善疾病的潜力和独特的作用方式,表明其具有抗氧化、抗炎和神经保护作用。Leriglitazone能够改善线粒体功能和生物发生,促进髓鞘再生,改善脂质代谢并延缓神经功能障碍的发展。

Friedreich共济失调是一种严重、罕见的遗传性神经退行性疾病,其特征是失去协调性和肌肉力量。Friedreich共济失调影响全球约40,000人,发病年龄在518岁之间。


原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1680863#axzz6594Mal1B

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