CTX001获得FDA快速通道资格用于治疗镰状细胞病
2019-01-10 MedSci MedSci原创
CRISPR治疗公司和Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药品管理局（FDA）已授予CTX001快速通道资格用于治疗镰状细胞病（SCD）。CTX001是针对患有严重血红蛋白病患者的研究性、自体性、CRISPR基因编辑的造血干细胞疗法。
CRISPR治疗公司和Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药品管理局（FDA）已授予CTX001快速通道资格用于治疗镰状细胞病（SCD）。CTX001是针对患有严重血红蛋白病患者的研究性、自体性、CRISPR基因编辑的造血干细胞疗法。FDA的快速通道计划旨在促进药物的开发和加速审查，以治疗严重未被满足的医疗需求。授予快速通道指定的药物可能有资格享受多种福利，包括更频繁的会议和与FDA的沟通，如果符合相关标准，还有可能获得生物制剂许可证申请（BLA）的加速批准、优先审查或滚动审查。
患者的造血干细胞被工程化以在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF，血红蛋白F）。HbF是携带氧的血红蛋白的一种形式，其在出生时天然存在，然后被成人形式的血红蛋白取代。 CTX001升高HbF有可能减轻β镰状细胞病患者的输血需求。在2018年10月，CRISPR和Vertex宣布FDA接受CTX001用于治疗SCD的研究性新药申请（IND），目前在美国正在进行SCD的I/II期试验。这些公司也正在评估CTX001用于治疗β-地中海贫血的可行性。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1615829?tsid=4#axzz5bnF206kJ
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